Si interrompe il trial con drisapersen

GSK e Prosensa hanno annunciato l’interruzione del trial Fase III “drisapersen in pazienti affetti da Distrofia Muscolare Duchenne” (qui  il comunicato ufficiale di GSK). Abbiamo ricevuto una comunicazione dal dottor Rohit Batta, che riportiamo di seguito in attesa di condividere con voi nuove e più approfondite informazioni.

Come potrete leggere nel testo della lettera che abbiamo ricevuto, che abbiamo tradotto e che è riportata qui sotto, al momento le informazioni sono poche e per questa ragione stiamo lavorando con i clinici italiani responsabili della sperimentazione per poter ottenere maggiori dettagli nel più breve tempo possibile. Vi invitiamo comunque a contattare i clinici di riferimento del trial o a sottoporre a noi o al dottor Rohit Batta qualsiasi domanda vogliate porre.

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Cari Rappresentati delle Associazioni di pazienti,

Vi scrivo per condividere con voi alcune deludenti notizie in merito al nostro studio di  Fase III “drisapersen in pazienti affetti da Distrofia Muscolare Duchenne”.

Abbiamo da poco completato le analisi e non abbiamo visto una differenza statisticamente significativa nel test  “6 Minute Walk Distance” tra i pazienti che hanno ricevuto  drisapersen e quelli che hanno ricevuto il placebo. Lo studio comprendeva anche delle valutazioni importanti della funzione motoria e sfortunatamente non c’è stata differenza, in base al trattamento, nei seguenti obiettivi: 10-meter walk/run test, 4-stair climb and North Star Ambulatory Assessment. Il profilo di sicurezza in questo studio è stato generalmente coerente con quanto osservato nei precedenti studi e con gli eventi avversi più comuni, incluse reazioni nel sito di iniezione e Proteinuriae nessun paziente ha sofferto una Trombocitopenia in questo studio.

Noi lavoreremo a stretto contatto con le associazioni dei pazienti per organizzare un webinar  e discutere i risultati e dare alle famiglie ed ai pazienti la possibilità di porre domande.

Crediamo che valga la pena valutare questi risultati nel contesto generale del programma di sviluppo e abbiamo anche pianificato, e sono attualmente in corso, ulteriori analisi utili a comprendere a pieno i risultati di questo studio di Fase III. Stiamo anche lavorando insieme agli esperti  in questo campo   per poter decidere quali saranno i prossimi passi per drisapersen. Finchè questo lavoro non sarà terminato, prevedibilmente per la fine dell’anno, abbiamo sospeso tutti i dosaggi di drisapersen negli studi in corso.  Sebbene i trattamenti siano sospesi verranno comunque proseguiti i monitoraggi di sicurezza ed altri controlli particolarmente importanti.  Abbiamo informato i ricercatori  e raccomandiamo ai pazienti, che attualmente stanno partecipando ai trial con drisapersen, di contattare il centro clinico presso il quale sono stati seguiti. Alcune informazioni sul trial possono essere trovate su  www.clinicaltrials.gov .

GSK e Prosensa hanno rilasciato un comunicato stampa per annunciare i risultati, inoltre i risultati verranno comunicati nell’ambito delle prossime conferenze scientifiche e sarà presentato un articolo scientifico che illustrerà i risultati.

Sappiamo che questi risultati non sono quelli che tutti noi speravamo di ottenere e desidero ringraziare sinceramente tutti coloro i quali hanno partecipato agli studi per la loro dedizione. Qui sotto potete trovare i miei contatti qualora vogliate sottopormi delle domande,

cordiali saluti

Rohit

Dr Rohit Batta MBBS MRCGP DRCOG MFPM

Global Medical Affairs Leader – Neuromuscular Disorders

GSK Rare Diseases Unit