Sarepta Therapeutics e Clinigen lanciano un Managed Access Program per trattare i pazienti con Distrofia Muscolare di Duchenne trattabili con lo skipping dell’esone 51

Il MAP sarà disponibile per un numero limitato di pazienti che soddisfano i criteri medici pre-specificati e possono garantire i finanziamenti

CAMBRIDGE, Mass., 19 luglio 2017 (GLOBE NEWSWIRE) — Sarepta Therapeutics, Inc. (NASDAQ:SRPT), una company biofarmaceutica statunitense focalizzata sulla scoperta e sviluppo di terapie uniche che colpiscono l’RNA per il trattamento di patologie neuromuscolari rare e la divisione Idis Managed Access di Clinigen Group plc (AIM:CLIN) (‘Clinigen’), hanno iniziato un programma  Managed Access Program (MAP) per eteplirsen in alcune aree geografiche, per trattare i pazienti con Distrofia Muscolare di Duchenne  eleggibili al trattamento con lo skipping dell’esone 51. Questo programma MAP (anche nota come accesso precoce/allargato o programma nominale) fornisce un meccanismo attraverso il quale i clinici possono prescrivere legalmente ed eticamente eteplirsen ai pazienti che soddisfano i criteri medici pre-specificati e dove i finanziamenti possono essere garantiti.

Inizialmente il programma viene lanciato in paesi selezionati  in Europa, Nord America e Sud America per alcuni pazienti dove eteplirsen non è attualmente approvato. Sarepta pianfica di espandere il programma per includere nel tempo più Paesi.

Il programma sarà gestito dalla divisione Idis Managed Access di Clinigen Group plc. Clinigen è ritenuta leader mondiale nell’accesso a farmaci non autorizzati fornendo più di 220 MAP a migliaia di pazienti, aiutando i clinici ad accedere ai medicinali quando non sono disponibili altre opzioni di trattamento.

Tutte le richieste devono essere presentate dal clinico di riferimento a nome del paziente. I medici possono ottenere i dettagli del programma Managed Access Program di EXONDYS 51 ® (eteplirsen) chiamando un rappresentante di Clinigen al numero +44 1283 494 340, o scrivendo a medicine.access@clinigengroup.com.

Per maggiori informazioni sul programma MAP, inclusi i paesi in cui il programma è attualmente disponibile per i pazienti, accedete al sito www.sarepta.com/community/managed-access-program.

 
Traduzione a cura di Parent Project Onlus