Parte il trial clinico con eteplirsen nei pazienti DMD con ridotta capacità motoria o non più deambulanti

Nel comunicato stampa emesso mercoledì 12 Novembre, la company statunitense Sarepta Therapeutics annuncia l’inizio di un nuovo studio clinico con eteplirsen, la molecola antisenso sviluppata dalla comapany per indurre lo skipping dell’esone 51. Si tratta di un trial clinico di fase 2 che servirà a valutare la sicurezza e la tollerabilità di eteplirsen in 20 pazienti DMD tra i 7 e i 21 anni non più deambulanti o con una ridotta capacità motoria.
Il trial, che si svolgerà in 5 centri statunitensi, durerà in tutto 96 settimane e sarà condotto in aperto ovvero tutti i partecipanti riceveranno il trattamento.
Lo svolgimento di uno studio con caratteristiche di questo tipo era stato indicato alla company, nell’Aprile di quest’anno, dalla statunitense Food and Drug Administrationa (FDA) al fine di ottenere dati addizionali che fossero in grado di supportare la richiesta di accordare un’approvazione accelerata per eteplirsen come possibile trattamento della Distrofia Muscolare di Duchenne. La sottomissione della richiesta, inizialmente prevista per la fine di quest’anno è stata recentemente posticipata a metà 2015.