Nuova molecola per il trattamento della DMD nei programmi di Akashi Therapeutics

Akashi Therapeutics, la company statunitense responsabile dello sviluppo clinico di HT-100, ha recentemente annunciato, in un comunicato stampa, di aver acquisito dalla Tonus Therapeutics i diritti globali relativi a GsMTx-4, un nuovo possibile trattamento per i pazienti affetti da DMD. GsMTx-4 è una piccola molecola, presente in natura come una delle componenti del veleno della Tarantola Rosa Cilena (Grammostola spatulata). In base a precedenti studi effettuati dai ricercatori della State University di New York a Buffalo, questa molecola, di per sé non tossica, sarebbe in grado di bloccare i canali che mediano l’ingresso del calcio nelle cellule e potrebbe pertanto rappresentare una strategia mirata a ridurre la degenerazione muscolare indotta dall’eccessivo accumulo di calcio presente nelle cellule muscolari dei pazienti DMD.
Il potenziale terapeutico di GsMTx-4 è già stato valutato nel topo modello per la DMD in cui ha fornito risultati incoraggianti.
La molecola, ora di proprietà di Akashi Therapeutics, è in fase di sviluppo preclinico ed ha ricevuto la designazione di farmaco orfano dall’Agenzia del farmaco statunitense FDA.