Entrada Therapeutics annuncia la somministrazione del primo partecipante allo studio clinico di fase 1 con ENTR-601-44 per il potenziale trattamento della distrofia muscolare di Duchenne

In un comunicato stampa diffuso il 21 settembre, l’azienda statunitense Entrada Therapeutics ha annunciato la somministrazione del primo partecipante allo studio clinico di fase 1 con ENTR-601-44, per il potenziale trattamento di pazienti affetti da distrofia muscolare di Duchenne trattabili con lo skipping dell’esone 44.

ENTR-601-44, è una molecola costituita da una piccola sequenza oligonucleotidica di tipo PMO (oligomero morfolino fosforodiamidato) legata con un piccolo peptide di proprietà di Entrada (EEV™), che aiuta la stabilità cellulare della molecola stessa.

L’obiettivo primario dello studio clinico di fase 1 con ENTR-601-44, condotto nel Regno Unito, è quello di valutare la sicurezza e la tollerabilità di una singola dose di ENTR-601-44 in volontari sani di sesso maschile, con un obiettivo di arruolamento di circa 40 partecipanti. Lo studio valuterà anche la farmacocinetica e la quantità di exon skipping nel muscolo scheletrico.

I dati dello studio sono attesi per la seconda metà del 2024.

Potete leggere il comunicato stampa originale diffuso da Entrada Therapeutics al seguente link.