"Il Registro STRIDE per la distrofia muscolare di Duchenne": disponibili la brochure e la registrazione del webinar

Si è svolto mercoledì 13 Gennaio, alle ore 13, l’evento online di presentazione de “Il REGISTRO STRIDE per la distrofia muscolare di Duchenne” organizzato da Parent Project in collaborazione con O.M.a.R., Osservatorio Malattie Rare ed il contributo non condizionato di PTC Therapeutics Italy.

L’evento è stato composto di due sessioni, una per il pubblico italiano alle 13 e una seconda in inglese, per il pubblico internazionale, alle 14, ed ha rappresentato l’occasione per illustrare alle famiglie, ai clinici e alle istituzioni lo studio STRIDE (Strategic Targeting of Registries and International Database of Excellence), il primo registro di un farmaco per i pazienti affetti da distrofia muscolare di Duchenne (DMD). Il registro oggi, rappresenta il più grande studio nel mondo basato sulla pratica clinica (real world) dei pazienti DMD con mutazioni nonsenso (nmDMD). STRIDE è uno studio internazionale, osservazionale, post-approvazione che è stato richiesto dalle autorità regolatorie per la valutazione post-marketing dell’uso di ataluren ed è in corso nei Paesi in cui ataluren è disponibile in commercio o tramite un programma di accesso precoce.

La registrazione del webinar è disponibile qui: