27 Ottobre 2020
Con estremo dispiacere condividiamo quanto scritto nel comunicato stampa diffuso da Catabasis Pharmaceuticals. L’azienda americana ha annunciato l’interruzione dello studio di fase 3 PolarisDMD e quello di estensione in aperto GalaxyDMD.
Edasalonexent, precedentemente nota come CAT-1004, è una molecola sperimentale a uso orale sviluppata dall’azienda Catabasis Pharmaceuticals. Questa molecola, derivata dalla fusione di acido salicilico e di un acido grasso di tipo omega 3, inibisce la forma attiva di NF-kB, una proteina chiave del processo infiammatorio che agisce promuovendo la degenerazione muscolare, l’infiammazione e la fibrosi e contrastando la capacità rigenerativa del muscolo.
Catabasis Pharmaceuticals ha annunciato che lo studio di fase 3 PolarisDMD non ha raggiunto l’endpoint primario ovvero un cambiamento del punteggio della North Star Ambulatory Assessment (NSAA) dopo un anno di trattamento con edasalonexent rispetto al placebo. Anche gli endpoint secondari (che includevano i test funzionali a tempo: il tempo per alzarsi da terra, i 10 metri di camminata/corsa e salire 4 gradini) non hanno mostrato miglioramenti statisticamente significativi. Inoltre i dati sulla concentrazione degli enzimi muscolari e sulla frequenza cardiaca non sono risultati essere statisticamente significativi rispetto al placebo. Edasalonexent si è dimostrato generalmente sicuro e ben tollerato.
“Siamo profondamente addolorati e delusi dai risultati del nostro studio di fase 3 PolarisDMD”ha affermato Jill C. Milne, CEO di Catabasis. “Voglio sinceramente ringraziare tutti i ragazzi, le loro famiglie e gli operatori sanitari, i clinici e i centri clinici che hanno partecipato e reso possibile questo studio. L’intero team di Catabasis ha lavorato instancabilmente per trovare un trattamento per questa patologia progressiva. Ci auguriamo che i nostri dati e il lavoro svolto fino a oggi possano essere utilizzati a beneficio della ricerca in corso e futura sulla DMD”.
“Questi risultati sono scoraggianti per la comunità Duchenne e in particolare per i ragazzi che hanno partecipato a questo studio e per le loro famiglie. Tuttavia, i risultati contribuiscono ai dati di storia naturale della Duchenne e si aggiungono alla base di conoscenze che un giorno produrrà una terapia fondamentale a lungo termine per questa patologia”, ha affermato Pat Furlong, presidente fondatore e amministratore delegato di Parent Project Muscular Dystrophy (PPMD). “Il continuo progresso della ricerca e lo sviluppo di possibili opzioni terapeutiche rimarranno di fondamentale importanza per la nostra comunità. Apprezziamo gli sforzi e l’impegno di Catabasis nei confronti di ogni famiglia colpita dalla DMD”.
Lo studio di fase 3 PolarisDMD è stato uno studio di un anno, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo per valutare la sicurezza e l’efficacia di edasalonexent nei bambini di età compresa tra i 4 e i 7 anni (fino al compimento di 8 anni). Lo studio globale ha reclutato 131 ragazzi in otto Paesi, indipendentemente dal tipo di mutazione, che non assumevano steroidi. Edasalonexent è stato ben tollerato, in linea con il profilo di sicurezza osservato fino a oggi. La maggior parte degli eventi avversi era di natura lieve e gli eventi avversi correlati al trattamento più comuni sono stati diarrea, vomito, dolore addominale ed eruzione cutanea. Non ci sono stati eventi avversi gravi correlati al trattamento e nessuna necessità di riduzione della dose. La pandemia globale COVID-19 non ha avuto un impatto significativo sullo studio o sui suoi risultati. I dati dello studio PolarisDMD saranno analizzati ulteriormente e dovrebbero essere presentati in una prossima conferenza e pubblicati.
L’azienda farmaceutica invita tutti i membri della comunità Duchenne a partecipare al webinar organizzato con la collaborazione di PPMD oggi, martedì 27 ottobre alle ore 18:00; verranno condivisi maggiori dettagli e si potranno porre domande sulla sperimentazione e sui risultati. Parent Project seguirà il webinar e informerà le famiglie con ulteriori dettagli.
A cura dell’Ufficio Scientifico di Parent Project aps
Potete leggere il comunicato stampa originale al seguente link e la lettera alla comunità.