Catabasis annuncia l’avvio del nuovo studio di estensione con edasalonexent e il proseguimento del reclutamento per il trial di fase 3 PolarisDMD con l’apertura dei centri in Europa.

Edasalonexent, molecola sperimentale sviluppata da Catabasis Pharmaceuticals, è in studio clinico con il trial di fase 3 – PolarisDMD – per valutare l’efficacia e la sicurezza in pazienti con DMD. Edasalonexent è un inibitore di NF-kB, una proteina chiave del processo infiammatorio che gioca un ruolo fondamentale nella degenerazione muscolare scheletrica e cardiaca nella DMD. Edasalonexent ha il potenziale di ridurre l’infiammazione e la fibrosi, promuovere la rigenerazione muscolare e rallentare la progressione della malattia.

Lo studio di fase 3 Polaris DMD è in fase di reclutamento in 27 centri clinici, in 7 diverse nazioni. Dopo l’apertura dei siti negli Stati Uniti, Canada e Australia ora è il momento dell’Europa con Bristol e Manchester in Inghilterra, Monaco e Amburgo in Germania, Dublino in Irlanda e Göteborg in Svezia. È prevista l’apertura di ulteriori centri clinici europei nelle prossime settimane; l’Italia non rientra nei Paesi che partecipano a questo trial.

Lo studio di fase 3 PolarisDMD è uno studio di un anno, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo. L’azienda prevede di reclutare circa 125 pazienti di età compresa tra i 4 e i 7 anni (fino al compimento di 8 anni), indipendentemente dal tipo di mutazione, che non sono in trattamento con steroidi da almeno 6 mesi. Possono partecipare anche i pazienti che assumono una dose stabile di eteplirsen. L’endpoint di efficacia primario è il cambiamento del punteggio del North Star Ambulatory Assessment (NSSA) dopo 12 mesi di trattamento con edasalonexent rispetto al placebo. Gli endpoint secondari includono i test funzionali a tempo per età: il tempo per alzarsi da terra, salire 4 gradini e i 10 metri di camminata/corsa. La valutazione della crescita, della salute cardiaca e ossea sono, inoltre, incluse come potenziali importanti aree di differenziazione.

GalaxyDMD è uno studio di estensione in aperto avviato di recente. È progettato per raccogliere dati a lungo termine nei bambini e ragazzi in crescita che assumono edasalonexent e per dare l’opportunità di rimanere in terapia mentre il farmaco è in fase di sviluppo clinico. Tutti i pazienti del trial MoveDMD di fase 2 passeranno a GalaxyDMD dopo aver completato la loro ultima visita di MoveDMD. Quando i bambini che partecipano allo studio PolarisDMD di fase 3 completeranno il trial di 12 mesi avranno anche loro l’opportunità di entrare in GalaxyDMD. Per maggiore praticità e flessibilità, ora che sono stati aperti altri centri per lo studio PolarisDMD di fase 3, i bambini e ragazzi che hanno partecipato al trial di fase 2 MoveDMD possono trasferirsi in un centro clinico più vicino a casa, se lo si desiderano. Catabasis è particolarmente lieta di annunciare che una volta che i bambini, che hanno partecipato a MoveDMD e PolarisDMD, entrano in GalaxyDMD, i fratelli dai 4 ai 10 anni (fino all’undicesimo compleanno) che soddisfano i criteri di inclusione, possono partecipare a GalaxyDMD e ricevere edasalonexent.

Le visite per GalaxyDMD saranno pianificate una volta ogni 6 mesi.

 

A cura dell’Ufficio Scientifico Parent Project onlus

Potete leggere la Newsletter diffusa da Catabasis Pharmaceuticals al seguente link.

Per ulteriori informazioni sullo studio clinico di fase 3 PolarisDMS potete consultare la Brochure dei Trial Clinici di Parent Project