Sono incoraggianti i primi risultati provenienti dallo studio clinico con il vamorolone, una potenziale terapia sostitutiva del cortisone sviluppata da ReveraGen. I primi dati provenienti dallo studio clinico indicano un impatto positivo sulla funzionalità muscolare dei due dosaggi più alti valutati nello studio a fronte di effetti limitati su metabolismo e turnover osseo.

I risultati iniziali su Vamorolone mostrano miglioramenti nella forza e resistenza nei bambini con distrofia muscolare di Duchenne

Rockville MD – 26 giugno 2018

ReveraGen BioPharma e il Cooperative International Neuromuscular Research Group (CINRG), hanno condotto uno studio clinico internazionale con vamorolone presso 11 centri CINRG in 6 paesi (USA, Canada, Australia, Israele, Regno Unito e Svezia).

Si è trattato di uno studio in aperto con aumento sequenziale del dosaggio che ha valutato 4 livelli di dosaggio del vamorolone (0.25, 0.75, 2.0, e 6.0 mg/kg/giorno) in 48 bambini DMD tra i 4 e i 7 anni di età. Il periodo iniziale di trattamento di due settimane è stato seguito da un’estensione di 6 mesi agli stessi livelli di dosaggio (clinicaltrials.gov; NCT02760264, NCT02760277).

Lo studio ha mostrato miglioramenti correlati alla dose in più test funzionali che valutano la forza e la resistenza. L’efficacia clinica è stata dimostrata ai dosaggi di vamorolone di 2 mg/kg/giorno e 6 mg/kg/giorno rispetto ai dati inerenti i pazienti non trattati dello studio di storia naturale sulla Duchenne del CINRG e di entità simile a quella vista nei pazienti trattati con il prednisone nello studio storico del CINRG sul prednisone. 

Il Vamorole ha manifestato limitate alterazioni metaboliche e dei cambiamenti del turnover osseo ai dosaggi di 2.0 or 6.0 mg/kg/giorno.

Nei modelli animali per la DMD il vamorolone si è dimostrato uno steroide dissociativo. Ha mostrato effetti collaterali minori rispetto gli steroidi tradizionali e si è dimostrato superiore per quanto riguarda la forza muscolare e la stabilizzazione della membrana, due aspetti cruciali di efficacia specifici per la terapia nella DMD.

“Questi risultati clinici iniziali sono incoraggianti,” ha detto  Paula Clemens, MD, Professore di Neurologia presso la University of Pittsburgh School of Medicine, responsabile dello studio e Direttore Medico del gruppo CINRG. “Siamo grati ai pazienti e alle loro famiglie per la partecipazione e dobbiamo molto del successo del programma al loro impegno,” ha continuato.

“Gli effetti collaterali degli steroidi anti-infiammatori spesso riducono la qualità della vita dei pazienti, in modo particolare nei bambini,” ha osservato Eric Hoffman, PhD, Professore di Scienze Farmaceutiche  alla Binghamton University – SUNY e CEO di ReveraGen BioPharma, lo sponsor dello studio clinico. “Il potenziale di vamorolone nel ridurre questo peso potrebbe migliorare la qualità della vita dei bambini DMD e delle loro famiglie” ha detto. Gli effetti collaterali sono stati misurati nel trial.

Il Vamorolone è stato sviluppato nell’ambito di un modello di venture philanthropy con finanziamenti provenienti da una dozzina di fondazioni internazionali senza scopo di lucro, così come dai governi statunitensi ed europei. “Il National Center for Advancing Translational Sciences — NCATS — presso il National Institutes of Health ha collaborato con ReveraGen per aiutare lo sviluppo pre-clinico di vamorolone” ha detto Hoffman. “Il supporto allo studio clinico del National Institute of Neurological Disorders and Stroke – NINDS – hanno reso possibile lo studio nella DMD.” Joel Wood, Presidente della Foundation to Eradicate Duchenne, ha osservato, “Ho visto personalmente sia gli aspetti positivi che quelli negativi degli steroidi: il potenziale per avere un’alternativa più sicura è un grande passo in avanti per le nostre famiglie.”

Traduzione a cura dell’Ufficio Scientifico di Parent Project onlus

Potete scaricare il Comunicato Stampa ufficiale al seguente link.

Per avere maggiori informazioni sul vamorolone potete consultare la Brochure sui trial clinici