La fondazione svizzera EspeRare annuncia che è stato completato lo studio clinico di fase 1b con il rimeporide, denominato RIM4DMD. L’analisi dei dati è in corso e i risultati dello studio verranno pubblicati nei prossimi mesi. EspeRare sta lavorando anche per pianificare un successivo trial di fase 2/3.
Il primo studio clinico di EspeRare è stato completato

Il primo studio clinico con il Rimeporide nei bambini con la distrofia muscolare di Duchenne (DMD), denominato RIM4DMD, è stato completato. Lo studio ha valutato la sicurezza, la tollerabilità e la farmacocinetica di rimeporide, nei pazienti di età tra i 6 e 10 anni affetti da DMD. Sono stati esaminati anche gli effetti sui biomarcatori sierici e di imaging. Lo studio RIM4DMD è iniziato a marzo 2016 in 4 centri clinici in Europa: Ospedale San Raffaele (Milano, Italia), Armand Trousseau Hospital/ I-motion (Parigi, Francia), Great Ormond Street Hospital (Londra, Gran Bretagna) e Santa Creu i Sant Pau Hospital (Barcellona, Spagna). L’arruolamento dei 20 pazienti è stato completato a dicembre 2017.

I pazienti hanno ricevuto rimeporide per via orale per 4 settimane. Sono stati testati 4 diversi dosaggi, in 4 coorti, composti da 5 bambini ciascuno, a dosaggi crescenti. La decisione di passare alla dose successiva più alta è stata presa dopo aver esaminato i dati sulla sicurezza e tollerabilità per la dose precedente da parte di un comitato indipendente di monitoraggio della sicurezza (Safety Monitoring Committee – SMC).

E’ stata dimostrata una buona tollerabilità in tutte le coorti di dosaggio, confermando i risultati ottenuti precedentemente nei soggetti adulti. L’analisi dettagliata dei risultati dello studio è in corso.

EspeRare sta avviando delle discussioni con esperti nel campo delle malattie neuromuscolari e della cardiomiopatia per progettare uno studio di fase 2/3 che dovrebbe partire alla fine del 2018/inizio 2019, dipendentemente da finanziamenti.

EspeRare desidera ringraziare i pazienti e le loro famiglie per la loro partecipazione, tutti i clinici e lo staff dei centri clinici per tutto il lavoro fatto, come anche le organizzazioni di pazienti per il loro supporto scientifico e economico, ad esempio AFM-Téléthon, l’associazione Altrodomani Onlus in Italia, Duchenne Parent Project Italia e Duchenne Parent Project Spagna.

 
Traduzione a cura dell’Ufficio Scientifico di Parent Project onlus