Phrixus Pharmaceuticals annuncia che il primo paziente con la distrofia muscolare Duchenne (DMD) ha raggiunto il traguardo dei 15 mesi di trattamento con Carmeseal-MD™ (Poloxamer 188 NF)

-Primo paziente ad essere trattato con Carmeseal-MD (P-188 NF) al di fuori degli Stati Uniti attraverso il programma di accesso allargato di Phrixus con Ethicor Pharma Ltd.-
ANN ARBOR, Michigan, (USA) 13 Settembre 2017 (GLOBE NEWSWIRE) — Phrixus Pharmaceuticals, Inc. (“Phrixus”), una company focalizzata sulle terapie per la distrofia muscolare di Duchenne e lo scompenso cardiaco, ha annunciato oggi che il primo paziente con la DMD ha completato 15 mesi di trattamento con Carmeseal-MD. Il trattamento è stato ben tollerato; i benefici in questi pazienti comprendevano riduzioni dei marcatori di danno muscolare quali la creatin chinasi e la troponina cardiaca.

“I risultati preclinici robusti, combinati con i dati sulla sicurezza umana provenienti da più di 2.500 pazienti in un’indicazione scorrelata, creano una forte motivazione per l’uso di P-188 NF, uno stabilizzatore di membrana, nei pazienti DMD, patologia caratterizzata da microfessure nella membrana causate dall’assenza di distrofina funzionale,” ha detto Bruce Markham, Ph.D., Chief Scientific Officer e Vice Presidente della Ricerca di Phrixus.

“Fornire il Carmeseal-MD come specialità medicinale non autorizzata offre un’opportunità per i medici specialisti al di fuori degli Stati Uniti di trattare i pazienti soprattutto per quanto riguarda l’insufficienza cardiaca e la disfunzione respiratoria, le due principali cause di morte”, ha aggiunto Thomas A. Collet, Presidente e CEO.

Carmeseal-MD è disponibile al di fuori degli Stati Uniti attraverso il Programma di Accesso allargato di Phrixus (Expanded Access Program) e Ethicor Pharma Ltd., un distributore. Per ulteriori informazioni, visitare il sito www.ethicorpharma.com o contattare enquiries@ethicorpharma.com.

Carmeseal-MD™

Nei modelli animali per la DMD, Carmeseal-MD (Poloxamer 188 NF) ha mostrato di migliorare l’efficienza dei cuori danneggiati e di aumentare la performance dei diaframmi danneggiati con una singola somministrazione sottocutanea giornaliera a bassi dosaggi.

Quando viene infusa nel flusso sanguigno, la molecola incontra e si lega alle microscopiche lacerazioni nel muscolo e impedisce la dispersione patologica di calcio nelle cellule che non consentirebbe al muscolo di funzionare come dovuto.

Si prevede che Carmeseal-MD abbia un effetto nei pazienti con DMD indipendentemente dal difetto genetico che causa la patologia.

Traduzione a cura dell’Ufficio Scientifico di Parent Project Onlus