I dati mostrano per la prima volta un effetto terapeutico sistemico nei cani DMD usando un approccio di terapia genica mediato da rAAV2/8 della micro-distrofina senza trattamento immunosoppressivo

CAMBRIDGE, Mass.,  27 luglio 2017 (GLOBE NEWSWIRE) — Sarepta Therapeutics, Inc.(NASDAQ:SRPT), una company biofarmaceutica in fase commerciale focalizzata sulla scoperta e sviluppo di trattamenti genetici di precisione per il trattamento di patologie neuromuscolari rare, ha annunciato oggi la pubblicazione di dati che validano l’approccio di terapia genica della micro-distrofina di Genethon in un modello animale per la distrofia muscolare di Duchenne (DMD). I risultati sono stai presentati nel numero online della rivista Nature Communications del 25 luglio 2017. Sarepta ha annunciato a giugno 2017 di aver stipulato una collaborazione di ricerca esclusiva con Genethon per sviluppare congiuntamente trattamenti per la DMD.

“Anche se è ancora presto, questi dati evidenziano il potenziale del programma di terapia genica con la micro-distrofina di Genethon e sottolineano, ancora una volta, la significatività della produzione della distrofina nel trattamento della DMD,” ha detto Douglas Ingram, presidente e chief executive officer di Sarepta. “Come leader nella ricerca e sviluppo di nuovi trattamenti per la DMD stiamo mettendo in atto un approccio su più fronti per l’avanzamento di terapie per coloro che sono colpiti da questa patologia debilitante.”

Lo studio è stato condotto in 12 cani naturalmente affetti dalla DMD e trattati endovena con micro-distrofina, una versione più corta della proteina distrofina combinata con un  tipo di vettore virale AAV. A 2 anni di follow-up la funzione muscolare è stata significativamente ripristinata e i sintomi clinici sono stati stabilizzati. Inoltre i ricercatori hanno notato che l’espressione della distrofina era tornata a un livello elevato nel gruppo ad alto dosaggio. Non è stato somministrato un trattamento immunosoppressivo prima del trattamento e non sono stati osservati effetti collaterali.

In base ai termini della collaborazione precedentemente annunciata Genethon sarà responsabile del lavoro di sviluppo iniziale. Sarepta ha l’opzione per co-sviluppare il programma sulla micro-distrofina di Genethon, che include diritti commerciali esclusivi negli USA. Per maggiori informazioni e per visionare il video che illustra i risultati dello studio sopra menzionato accedete qui.

Le Guiner, C. et al.  Long-term micro-dystrophin gene therapy is effective in a canine model of Duchenne muscular dystrophy. Nature Communications. 2017: Accepted Article, ahead of print.DOI: 10.1038/ncomms161.
 
 
Traduzione a cura dell’Ufficio Scientifico di Parent Project onlus