I dati della fase 1 con edasalonexent (CAT-1004), una potenziale terapia per modificare la patologia in sviluppo per la Distrofia Muscolare di Duchenne, di Catabasis Pharmaceuticals sono stati pubblicati su Journal of Clinical Pharmacology

Edasalonexent è stato sicuro, ben tollerato e ha prodotto risultati positivi sui biomarcatori in soggetti adulti

I risultati iniziali della fase 2 nei ragazzi con Distrofia Muscolare di Duchenne sono lungo la strada: previsti nella prima metà del primo trimestre del 2017

CAMBRIDGE, Mass.–(BUSINESS WIRE)—19 gennaio, 2017– Catabasis Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:CATB), una biofarmaceutica in fase clinica, ha annunciato oggi la pubblicazione dei dati di fase 1 su edasalonexent nei soggetti adulti. Edasalonexent è una potenziale terapia di modifica della patologia che viene sviluppata per la Distrofia Muscolare di Duchenne (DMD). Gli studi di fase 1 hanno dimostrato che edasalonexent (CAT-1004), un inibitore orale di NF-kB, è stato sicuro, ben tollerato e che ha inibito NF-kB attivato nei soggetti adulti. I dati sono presentati in un articolo dal titolo “A Novel NF-kB Inhibitor, Edasalonexent (CAT-1004), in Development as a Disease-Modifying Treatment for Patients with Duchenne Muscular Dystrophy: Phase 1 Safety, Pharmacokinetics, and Pharmacodynamics in Adult Subjects” nella rivista scientifica Journal of Clinical Pharmacology (J Clin Pharmacol. 2017 Jan 11. doi: 10.1002/jcph.842.)

Nella Distrofia Muscolare di Duchenne (DMD), NF.kB si attiva nel muscolo a partire dall’infanzia, indipendentemente dal tipo di mutazione nella distrofina e guida l’infiammazione e la degenerazione muscolare inibendo allo stesso tempo la rigenerazione nel muscolo. Edasalonexenet (CAT-1004) è una piccola molecola per uso orale bifunzionale in cui due noti composti con attività antinfiammatoria, l’acido salicilico e l’acido docosaesaenoico (DHA) (DHA) sono legati covalentemente. I tre studi controllati con placebo in soggetti adulti hanno valutato la sicurezza, farmacocinetica e farmacodinamica di dosaggi singoli o multipli di edasalonexent fino a 6000 mg (circa 100mg/kg). Settantanove soggetti adulti hanno ricevuto edasalonexent e 25 il placebo. Il pathway di NF-kB e il profilo proteomico di espressione genica nelle cellule mononucleate periferiche è diminuito significativamente dopo 2 settimane di trattamento con edasalonexent. L’attività di NF-kb è stata inibita dopo un singolo dosaggio di edasalonexent ma non da dosaggi equimolari dei suoi componenti bioattivi acido salicilico e DHA somministrati in combinazione. Edasalonexent è stato ben tollerato e gli eventi avversi più comuni sono stati una lieve diarrea e mal di testa.

Questii risultati della fase 1 sulla sicurezza, tollerabilità e biomarcatore positivo di NF-kB supportano lo sviluppo di edasalonexent nella Distrofia Muscolare di Duchenne e potenzialmente per altre patologie. I risultati della fase 1 negli adulti hanno fornito informazioni sul dosaggio e lo schema di posologia per l’attuale studio MoveDMD nei ragazzi  affetti dalla Duchenne tra i 4 ei 7 anni di età, in cui sono stati visti risultati simili alla fase 1” ha detto Joanne Donovan M.D., Ph.D., Chief Medical Officer di Catabasis. “ siamo impazienti dei risultati dello studio di fase 2 con edasalonexent nei ragazzi affetti dalla Duchenne, che sono previsti per la prima metà del primo trimestre del 2017”.

Traduzione a cura dell’Ufficio Scientifico di Parent Project Onlus