Sarepta Therapeutics annuncia la richiesta da parte della FDA di avere i dati relativi alla Distrofina prima di prendere una decisione sulla NDA per Eteplirsen

CAMBRIDGE, Mass.– (BUSINESS WIRE) – 6 giugno, 2016– Sarepta Therapeutics, Inc. (NASDAQ:SRPT), la sviluppatrice di terapie innovative dirette contro l’RNA, ha annunciato oggi che la statunitense Food and Drug Administration (FDA)  ha richiesto che Sarepta fornisca i dati relativi alla distrofina, come misurata mediante Western Blot, provenienti dalle biopsie già ottenute dallo studio di conferma con eteplirsen (PROMOVI) in corso, come parte della sua valutazione in corso della richiesta per un nuovo farmaco (New Drug Application – NDA) per eteplirsen. La company prevede di presentare alla FDA i dati di tredici campioni bioptici di pazienti, relativi al basale e alla settimana 48, nelle prossime settimane per favorire una rapida decisione sulla NDA da parte dell’Agenzia.

Traduzione a cura dell’ufficio scientifico di Parent Project onlus