CAMBRIDGE, Mass .– (BUSINESS WIRE) – 29 giugno, 2015– Sarepta Therapeutics, Inc. (NASDAQ: SRPT), una company focalizzata sullo sviluppo di terapie innovative rivolte all’RNA, ha annunciato oggi che, il 26 giugno 2015, ha completato la sottomissione di tipo “rolling submission” di una “New Drug Application” (NDA) per eteplirsen alla statunitense Food and Drug Administration (FDA). Eteplirsen, la principale molecola della company, colpisce il difetto alla base della distrofia muscolare di Duchenne ed è progettato per consentire la produzione di una distrofina funzionale, ridotta internamente, nei pazienti con mutazioni trattabili con lo skipping dell’esone 51. Si stima che circa il 13% delle persone con distrofia muscolare di Duchenne abbiano una mutazione trattabile con Eteplirsen/skipping dell’esone 51.

Edward M. Kaye interim chief executive officer e chief  medical officer di Sarepta ha dichiarato “Il completamento della nostra sottomissione dell’NDA per eteplirsen rappresenta il culmine degli sforzi dei nostri dipendenti, dei ricercatori, dei centri di sperimentazione clinica e soprattutto, dei pazienti e delle famiglie della comunità Duchenne. Non vediamo l’ora di lavorare con la FDA nel corso del processo di regolatorio nel perseguimento del nostro obiettivo di fornire eteplirsen ai pazienti trattabili con lo skipping dell’esone 51 mantenendo, allo stesso tempo, la nostra attenzione organizzativa sull’avanzamento della nostra tecnologia PMO per il trattamento di altre sottopopolazioni di pazienti DMD trattabili mediante exon-skipping il più rapidamente possibile”.
La sottomissione dell’NDA include una richiesta per la  revisione prioritaria – Priority Review. In precedenza, eteplirsen ha ottenuto la designazione di farmaco orfano e lo stato “Fast Track”  da parte della FDA.
La sottomissione “Rolling” della NDA ha avuto inizio il 20 maggio 2015, dopo il completamento di un incontro pre-NDA con la FDA avvenuto il 19 maggio 2015.
Traduzione a cura dell’Ufficio Scientifico di Parent Project Onlus