Designazione di farmaco orfano per CAT-1004

Una buona notizia sul fronte delle molecole anti infiammatorie in studio arriva dalla company statunitense Catabasis Pharmaceuticals, impegnata nello sviluppo clinico di CAT-1004.
Come reso noto attraverso il comunicato stampa emesso il 24 Novembre, CAT-1004 ha ricevuto la designazione di farmaco orfano per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne (DMD) dalla FDA che consentirà a Catabasis di usufruire degli incentivi previsti per accelerare e ottimizzare lo sviluppo clinico della molecola.
CAT-1004 deriva della combinazione di due diverse molecole con documentata attività anti infiammatoria – l’acido salicilico e un acido grasso omega 3 (acido docosaesaenoico)- unite insieme attraverso una tecnologia sviluppata dalla stessa company.
La sicurezza e la tollerabilità della somministrazione di CAT-1004 è stata già verificata in un trial clinico di fase 1 in volontari sani che ha anche fornito indicazioni positive circa l’attività della molecola sul suo bersaglio molecolare. Il trial clinico di fase 2, previsto per metà 2015, verificherà ora la capacità anti-infiammatoria di CAT-1004 nei pazienti DMD.