Un articolo del giornalista Adam Feuerstein, pubblicato sul sito web americano “The Street”, ha sollevato delle preoccupazioni riguardo agli effetti collaterali associati al trial clinico con 
drisapersen condotto sui pazienti affetti da DMD. Il Dott. Rohit Batta di GSK ci ha fornito dei chiarimenti che vi riportiamo.
L’articolo è stato scritto a seguito della relazione presentata da Rohit Batta, Responsabile dell’Unità delle Malattie Neuromuscolari presso GSK, alla XI Conferenza Internazionale sulla distrofia muscolare di Duchenne e Becker organizzata da Parent Project onlus a Roma lo scorso febbraio. Il Dott. Batta aveva dichiarato che “alcuni pazienti” erano stati ricoverati in ospedale per Trombocitopenia e Proteinuria, che si erano manifestate dopo il trattamento con drisapersen durante la sperimentazione clinica. Nel suo articolo Feuerstein dichiara che “i ricoveri a causa di gravi eventi avversi attribuiti a drisapersen devono essere valutati nel contesto della gravità della DMD – una malattia rara caratterizzata da degenerazione muscolare progressiva … ma se viene dimostrato che drisapersen causa tossicità, il farmaco può restare indietro rispetto alle terapie concorrenti per la DMD, che hanno risultati di sicurezza più netti ed efficacia uguale o migliore“.
Esprimere una perplessità per la frase conclusiva di Feuerstein riguardo ai “risultati più netti ed efficacia uguale e migliore” non è certamente il nostro scopo in questo momento, preferiamo limitarci a precisare che il Dott. Rohit Batta ha fornito un chiarimento sulla questione in un’email inviata a Parent Project onlus e che vi riportiamo di seguito:
“Capisco che questo articolo può sollevare delle preoccupazioni per i pazienti ed i familiari, ho così deciso di scrivervi e di offrirvi qualche ulteriore dettaglio.
Nell’articolo viene evidenziato il fatto che un piccolo numero di ragazzi nel programma di studi clinici sono stati ricoverati in ospedale a causa di trombocitopenia e di proteinuria. Tutti i ragazzi hanno recuperato completamente in seguito alla sospensione del trattamento con drisapersen e ad appropriate cure mediche. Vorrei assicurarvi che per GSK l’aspetto della sicurezza dei ragazzi negli studi clinici con drisapersen è di fondamentale importanza. Nel corso dello svolgimento del programma drisapersen, vi è stato un piccolo numero di eventi avversi gravi di trombocitopenia e proteinuria.
Questo studio prevede una stretta vigilanza sulla conta piastrinica e sulla proteinuria, attraverso esami del sangue e delle urine ed è importante notare che, in caso di necessità, è prassi usuale per un clinico che segue il trial ospedalizzare un ragazzo per sottoporlo ad un trattamento appropriato per il recupero. Siamo fiduciosi che le attuali procedure di controllo di sicurezza, definite nei protocolli di studio e accordate con le agenzie regolatorie, sono adatte a garantire la sicurezza dei ragazzi che partecipano ai nostri studi clinici.
Il Safety Review Team (team di revisione della sicurezza) di GSK controlla continuamente la sicurezza negli studi clinici e una commissione esterna di esperti medici e statistici (DSMB) riesamina periodicamente i dati di sicurezza su drisapersen. Gli eventi avversi sono stati divulgati in maniera tempestiva alle competenti autorità di vigilanza e ai clinici che seguono di studio.
Sebbene, dunque, un piccolo numero di pazienti abbia dovuto sospendere il trattamento a causa di effetti collaterali, il 96% dei partecipanti continua a ricevere un trattamento con drisapersen e viene garantita una stretta vigilanza durante tutta la sperimentazione. Circa 180 ragazzi hanno completato un trattamento di 48 settimane in doppio cieco e, nello studio di estensione in aperto, ulteriori 117 ragazzi hanno completato 24 settimane e 41 ragazzi hanno completato un trattamento di 48 settimane. Attualmente, tutti gli studi clinici drisapersen proseguono secondo i programmi ed i ragazzi stanno continuando a ricevere il farmaco come stabilito dal protocollo di studio.
In linea con l’impegno di GSK sulla trasparenza, abbiamo condiviso le informazioni riguardo alla sicurezza del programma clinico in maniera continuativa in una serie di incontri delle associazioni dei pazienti, tra cui la recente Conferenza di Parent Project onlus in Italia e i precedenti convegni del Parent Project americano (PPMD) e inglese (actionDuchenne). Abbiamo inoltre intenzione di condividere i risultati del nostro studio DMD114117 di fase 2b appena completato
Chiunque partecipi a un trial con drisapersen e abbia domande o dubbi può parlarne con il clinico che segue lo studio. Vi invito a farmi sapere se avete altre domande e, come sempre, faremo il possibile per aggiornare la comunità con ulteriori notizie riguardo agli sviluppi di drisapersen.”
Leggi :
La scheda illustrativa del trial con drisapersen
Scheda: il trial con drisapersenI risultati del trial con drisapersen ufficializzati ad aprile