



I risultati dello studio DMD114117 di fase 2 condrisapersen come potenziale trattamento per la DMD sono stati presentati da John Kraus di GSK alla Conferenza Scientifica su RNA e oligonucleotidi terapeutici, che si è tenuta dal 10 al 13 aprile a Cold Spring Harbor (Stati Uniti). Lo studio clinico DMD114117 è uno studio di esplorazione, in
doppio cieco, controllato con
placebo con lo scopo di valutare la sicurezza e l’efficacia di drisapersen in 53 ragazzi con DMD. L’obiettivo primario è stato raggiunto. Il gruppo a trattamento continuo ha mostrato una differenza clinicamente e statisticamente significativa rispetto al placebo sul 6MWT a 24 settimane. A 48 settimane, entrambi i gruppi di trattamento hanno mostrato una differenza clinicamente significativa rispetto al placebo nel 6MWT (supportato dai dati degli obiettivi secondari). Drisapersen può rappresentare un’importante possibilità di trattamento per i ragazzi con DMD che hanno mutazioni trattabili con lo skipping del 51.



Il 4 aprile 2013 Sarepta Therapeutics Inc. (ex Avi BioPharma) – una biotech che sviluppa innovative strategie terapeutiche a base di RNA – ha comunicato i dati aggiornati dello Studio 202, lo studio di estensione di fase 2b, di tipo
open-label, con eteplirsen in pazienti con distrofia muscolare di Duchenne (DMD). I risultati a 74 settimane hanno mostrato una stabilizzazione persistente della capacità di deambulazione nei pazienti trattati con eteplirsen, valutata con il 6-minute walk test (6MWT). Come precedentemente riportato (leggi), lo Studio 202 ha raggiunto l’obiettivo primario di aumento di nuova
Distrofina, valutato mediante una biopsia muscolare alla settimana 48, ed è ora nella fase di estensione a lungo termine, in cui i pazienti continuano ad essere monitorati per quel che riguarda la sicurezza e i risultati clinici. Eteplirsen è la principale molecola per
Exon skipping che Sarepta sta sviluppando per il trattamento di pazienti con DMD che hanno una mutazione potenzialmente trattabile con lo skipping dell’esone 51.




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