Combinare due farmaci per rallentarre la Distrofia Muscolare di Duchenne e regalare tempo prezioso ai giovani pazienti. E’ l’obiettivo della ricerca guidata dal professor Clementi e sostenuta anche da Parent Project onlus con la campagna di febbraio 2011. Sono stati pubblicati i risultati dello studio condotto per testare sicurezza ed tollerablità di questo approccio farmacologico.
Si è dimostrata sicura la combinazione tra un antinfiammatorio non steroideo e un farmaco della famiglia dei nitrati in pazienti con distrofia muscolare. Lo studio, che contiene anche misure preliminari di efficacia terapeutica, è stato condotto presso l’IRCCS Medea – La Nostra Famiglia e pubblicato su Pharmacological Research.
Il bersaglio di questa nuova terapia farmacologica è il danno muscolare presente nella distrofia muscolare. Ad oggi, infatti, l’unica terapia farmacologica utilizzata nelle distrofie muscolari, e solo in alcune di esse (tra cui la distrofia muscolare di Duchenne e Becker), si basa suicorticosteroidi, che sono in grado di controllare l’infiammazione muscolare ma presentano effetti collaterali a volte importanti. L’obiettivo di questo nuovo approccio è trovare una via farmacologica più tollerabiledall’organismo, che possa sostituirsi o limitare l’utilizzo dei farmaci corticosteroidei e che giunga ad un efficace rallentamento della degenerazione muscolare.
Lo studio è nato da una collaborazione tra il gruppo diretto dal prof. Emilio Clementi, ordinario in Farmacologia dell’Università di Milano, e l’Unità Neuromuscolare dell’IRCCS Medea, diretta dalla dott.ssa Grazia D’Angelo all’interno del Reparto di Riabilitazione Funzionale (responsabile dott.ssa A.C. Turconi).
Nato da studi preclinici finanziati da Telethon Italia, il trial è stato condotto col sostegno economico dell’IRCCS Medea, di Parent Project Onlus e della Comunità Europea (progetto Endostem) e ha dimostrato una buona tollerabilità a lungo termine della terapia, con effetti collaterali transitori e non severi (ad esempio mal di testa e ipotensione arteriosa).
“E’ ancora presto per dire se questo approccio sarà altrettanto efficace nell’uomo come lo è stato nell’animale – dice il prof. Clementi, che domenica 19 febbraio presenterà i suoi studi alla Conferenza Internazionale di Parent Project onlus -; tuttavia i dati di sicurezza e tollerabilità in uomo sono già una solida base da cui partire”.
Il gruppo ha disegnato – in collaborazione con il consorzio europeo Treat-NMD – un programma di sviluppo clinico e ha già avviato gli studi preliminari all’esecuzione di un trial clinico 
Multicentrico di fase II che dimostri l’efficacia del trattamento con ibuprofene ed isosorbide dinitrato, in particolar modo nella distrofia muscolare di Duchenne.
Grazie ad un finanziamento di Parent Project Onlus e alla collaborazione con il Centro Studi Fase I dell’Azienda Ospedaliera Luigi Sacco di Milano, è già stato condotto un primo studio di fase I su volontari sani per testare l’interazione tra i due farmaci e si prevede che sia terminato entro giugno anche il secondo studio di fase I su volontari sani, disegnato per ottimizzare il dosaggio dei farmaci.
In base ai dati ottenuti, sarà in futuro possibile avviare uno studio sperimentale volto a valutare l’efficacia terapeutica su pazienti.
COMUNICATO 31.01.12
L’Osservatorio Malattie Rare intervista Emilio Clementi
DUE FARMACI PER RALLENTARE LA DISTROFIA
