Liestal, Svizzera, 9 Maggio 2011 – Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) ha annunciato che presenterà le analisi preliminari dei risultati ottenuti dallo studio di tipo 
open-label durato 2 anni (DELPHI-E) in cui è stato valutato Catena® per il trattamento della Distrofia Muscolare di Duchenne. I risultati indicano che Catena® può rallentare il calo della funzionalità respiratoria associata all’aumento di età dei pazienti. I dati sono stati presentati il 9 Maggio 2011 in occasione del 4° congresso internazionale di Miologia tenutosi a Lille in Francia [1].
Questo studio, denominato DELPHI-E, della durata di 24 mesi e condotto in regime di tipo open-label ha coinvolto pazienti che avevano precedentemente partecipato ad uno studio di fase II (denominato DELPHI) della durata di 12 mesi e condotto in regime randomizzato. I 19 partecipanti dello studio DELPHI-E hanno ricevuto un dosaggio di Catena® rapportato al loro peso corporeo di 450/900 mg/giorno per un peso rispettivamente inferiore/superiore ai 45 kg. L’efficacia è stata valutata come il cambiamento dal livello basale dei test sulla funzionalità respiratoria quali il picco di flusso espiratorio (PEF), la capacità vitale forzata (FCV) e la massima pressione inspiratoria alla bocca (MIP). In media, i pazienti non hanno assunto Catena® per un periodo di 21 mesi tra la fine dello studio DELPHI e l’arruolamento nello studio DELPHI-E. Durante questo periodo è stata osservata una sensibile riduzione nei valori PEF, FVC e MIP. Nonostante l’aumento di età dei pazienti, il declino di PEF e MIP è stato numericamente inferiore quando i pazienti hanno assunto Catena®, durante lo studio DELPHI-E, rispetto al periodo in cui non lo hanno assunto. Non sono stati osservati cambiamenti nel declino di FVC relativi al periodo di tempo intercorso tra la sospensione della somministrazione e la partecipazione allo studio DELPHI-E. Il confronto dei dati raccolti nello studio DELPHI-E con quelli relativi al decorso naturale della Distrofia Muscolare di Duchenne disponibili al Children’s Hospital di Philadelphia ha mostrato una migliore performance nella PEF nei pazienti con età superiore ai 16 anni e nella FVC per quelli oltre i 18. Questo indica un probabile ruolo di Catena® nel rallentare la progressiva perdita di funzionalità respiratoria associata a questa fascia di età.
“Nonostante le limitazioni derivanti dalla struttura di tipo open-label dello studio DELPHI-E, l’analisi preliminare che abbiamo effettuato indica che il trattamento con Catena® è in grado di rallentare il declino della funzionalità respiratoria associata all’aumento di età dei pazienti affetti da Distofia Muscolare di Duchenne. I risultati emersi da questo studio durato 2 anni sono in accordo e confermano quelli ottenuti dal precedente studio DELPHI durato 12 mesi e controllato con placebo” ha dichiarato Thomas Meier, Direttore Scientifico di Santhera. “E’ importante sottolineare che questi risultati convalidano la rilevanza clinica degli endpoint respiratori che stiamo utilizzando nello studio DELOS in corso. Questo studio di fase III è finalizzato ad una ulteriore valutazione dell’efficacia di Catena® sulla funzionalità respiratoria nella Distrofia Muscolare di Duchenne”
Oltre ai risultati preliminari provenienti dall’estensione open-label dello studio DELPHI, Santhera presenterà anche un aggiornamento sullo studio di fase III in corso con Catena® nella Distofia muscolare di Duchenne denominato DELOS [2].
Referenze bibliografiche:
[1] Buyse G.M., Goemans N., van den Hauwe M., Thijs D., Wei Hui, Rummey C., Meier T., Mertens L.: Results from a two-year open labelintervention study with Idebenone (Catena®) in patients with Duchene Muscular Dystrophy. Poster presentation at the 4th International Congress of Myology in Lille, France, from May 9 to 13, 2011.
[2] Buyse G.M., Voit T., Schara U., Verschuuren J., Bernert G., Jeannet P.Y., Sejersen T., Rummey C., Rubino R., Meier T. on behalf of the DELOS study consortium: Update of an Ongoing Interna- tional Phase III Study with Idebenone (Catena®) in Patients with Duchenne Muscular Dystrophy – The DELOS Study. Poster presentation at the 4th International Congress of Myology in Lille, France, from May 9 to 13, 2011.
Santhera
Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) è un’azienda farmaceutica svizzera dedicata allo sviluppo e alla commercializzazione di innovativi prodotti farmaceutici per il trattamento di gravi patologie neuromuscolari, in un campo in cui vi sono importanti necessità mediche insoddisfatte che comprendono molte malattie rare che al momento non hanno terapie. Il primo prodotto di Santhera è Catena®, immesso sul mercato in Canada per il trattamento della Atassia di Friedreich.
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Tradotto dal comunicato stampa di Santhera del 9 maggio 2011
