IL RUOLO REGOLATORIO DELLA DISTROFINA

Il team di Irene Bozzoni dimostra che la Distrofinacontrolla anche i meccanismi coinvolti in sviluppo e decorso della patologia. Lo studio, condotto sui topi, è stato pubblicato su Cell Metabolism in agosto.
Una ne fa e cento ne pensa, verrebbe da dire. La distrofina che, quando è difettosa, è l’unica imputata per l’insorgenza della distrofia di Duchenne sembra ora avere anche un ruolo ‘pensante’ per lo sviluppo della patologia, oltre a quello strutturale già noto: non solo costruisce la membrana muscolare ma coordina persino l’attività di altre molecole regolatorie coinvolte nella patogenesi. Lo ha comunicato il team di Irene Bozzoni dell’Università La Sapienza di Roma con uno studio pubblicato ad agosto sulla rivista Cell Metabolism in cui si è dimostrato che la proteina è in grado di controllare l’attività di geni che contengono le informazioni per microRNA coinvolti nello stress ossidativo e nella fibrosi, entrambi processi che identificano il decorso della distrofia portando all’infiammazione cronica e a una muscolatura non più in grado di contrarsi.
Lo studio, cofinanziato da Parent Project Onlus e Telethon, ha dimostrato che una piccola quantità di distrofina è in grado di ripristinare livelli normali di microRNA, determinando una battuta d’arresto nella patogenesi della DMD in topi distrofici trattati. Comprendere come la distrofina non agisca solo da mattone strutturale per la costruzione del muscolo ma si inserisca anche in un meccanismo regolatorio più ampio, significa avere nuovi spunti per una terapia. In questa direzione, potrebbe aprirsi la strada di sfruttare questi microRNA come farmaci specifici che possano contribuire a conservare la cellula muscolare in buona salute.
Comunicato Stampa