IDEBENONE: IN AVVIO IL TRIAL DI FASE 3

Santhera Pharmaceuticals ha annunciato l’avvio del trial di fase 3 per il trattamento della DMD con Idebenone.
Lo studio, denominato DELOS (DuchEnne Muscular Dystrophy Long-term IdebenOne Study), sarà condotto su circa 240 pazienti DMD, ambulanti e non, di età compresa tra i 10 e i 18 anni, in 25 diversi centri in Europa, Stati Uniti e Canada. La sperimentazione parte con un finanziamento di 5 milioni di Euro da parte di Takeda Pharmaceutical Company Limited, società farmaceutiche partner di Santhera per il marketing di Catena/Sovrima (denominazione farmaceutica dell’idebenone in studio) in Europa e in Svizzera.
Catena è una piccola molecola in grado di facilitare il trasporto degli elettroni nei mitocondri, processo necessario per la produzione di energia nelle cellule. L’efficacia e la tollerabilità della molecola sono già state dimostrate nel trial clinico di fase 2 completato da Santhera nel 2007. Lo studio preliminare, condotto su 21 pazienti DMD, ha dato risultati positivi sulla funzione cardiaca e polmonare dei ragazzi trattati con idebenone.
La fase 3 della sperimentazione sarà ora effettuata a livello internazionale (Multicentrico), con un protocollo in “doppio cieco“ (né il medico che somministra il farmaco né il paziente sanno se stanno prendendo il farmaco o un “placebo” – una sostanza priva di azioni farmacologiche). Lo studio – guidato da Gunnar Buyse, professore associato di neurologia pediatrica presso l’Università di Leuven (Belgio), e da Richard Finkel, direttore dei programmi neuromuscolari al Children’s Hospital di Philadelphia, per quel che riguarda l’area Stati Uniti e Canada – durerà 12 mesi con una somministrazione giornaliera di 900 mg. Lo scopo finale è di monitorare la funzione respiratoria – attraverso il picco di tosse (peak flow) ed altri parametri – la forza muscolare, la funzione motoria e possibili cambiamenti a livello di qualità di vita.
Un parere positivo riguardo questo trial arriva, inoltre, da FDA e EMEA(le agenzie deputate alla regolamentazione dei farmaci negli Stati Uniti ed in Europa, rispettivamente) che sono concordi all’approvazione e immissione sul mercato del farmaco in caso di risultati positivi e significativi per il trattamento della Duchenne.
Francesca Ceradini