La PTC Therapeutics, Inc. ha annunciato di aver completato la fase di arruolamento di pazienti DMD e BMD con mutazione nonsenso per la sperimentazione clinica di fase 2b con il PTC124. L’arruolamento di 174 pazienti è stato effettuato in 37 diversi centri di 11 diversi paesi nel mondo, tra cui USA, Canada, Australia, Israele e l’Italia.
“Siamo felici di aver completato questa fase preliminare del trial e di essere in anticipo sui tempi previsti – ha dichiarato Stuart W. Peltz, Presidente della PTC Therapeutics – ringraziamo i ricercatori, i coordinatori dello studio, i pazienti e le loro famiglie per gli sforzi fatti”.
L’inizio dello studio clinico vero e proprio, della durata di un anno, è ora alle porte. L’elaborazione dei dati con i risultati clinici finali è prevista per l’estate 2010.
La PTC Therapeutics ha inoltre annunciato che al PTC124 è stato assegnato il nuovo nome generico 
Ataluren. Nome dato dal United States Names Council e dal the World Health Organization’s International Nonproprietary Names Committee.
