Pubblicato il giorno: lun, 11 Mar 2019

Solid Biosciences annuncia i dati preliminari sulla terapia genica SGT-001

Share This
Tags

L’azienda farmaceutica ha diffuso i dati preliminari dello studio IGNITE DMD ottenuti sui primi tre pazienti trattati con la dose più bassa descritta nel protocollo. I risultati, presentati anche durante la XVII Conferenza Internazionale di Parent Project, mostrano bassi livelli di espressione di microdistrofina rilevati dalle biopsie muscolari effettuate dopo tre mesi di trattamento. Il prossimo passo sarà quello di aumentare il dosaggio.

La biotech statunitense Solid Biosciences ha annunciato, a inizio febbraio, i risultati preliminari di IGNITE DMD, il trial clinico di fase 1/2 a dosi crescenti che valuta la sicurezza e l’efficacia della terapia genica con microdistrofina SGT-001 per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne. I dati preliminari sulle biopsie dopo tre mesi dal trattamento hanno mostrato bassi livelli di espressione di microdistrofina. L’azienda si sta al momento impegnando per passare il prima possibile a un aumento della dose come precedentemente pianificato.

“Riteniamo che SGT-001 sarà un trattamento efficace per i pazienti con la DMD e confidiamo nel fatto che disponiamo del giusto approccio per valutare la sua potenzialità a dosi più alte. Abbiamo già cominciato a lavorare per velocizzare la strategia, definita nel nostro protocollo del trial clinico, per aumentare il dosaggio” ha detto Ilan Ganot, cofondatore, CEO e presidente di Solid Biosciences. “Questa strategia è ulteriormente supportata dal nostro processo produttivo scalabile, da cui abbiamo sufficiente quantità di farmaco per poter aumentare la dose senza ritardi. Abbiamo le risorse economiche per poter proseguire con il nostro programma e l’intenzione di comunicare ulteriori dati più avanti nel corso dell’anno.”

Le analisi preliminari si basano sui dati delle biopsie effettuate a tre mesi dal trattamento sui primi tre pazienti a cui sono stati somministrati 5E13 vg/kg di SGT-001, la dose più bassa descritta nel protocollo dello studio. In un paziente, la microdistrofina è stata rilevata (con tecnica di western blot) a un livello poco al di sotto del 5% e in un numero di fibre all’incirca del 10% (rilevabili con tecnica di immunofluorescenza). Negli altri due pazienti sono stati riscontrati livelli di microdistrofina a livelli molto bassi e solo tramite immunofluorescenza.

Attualmente, nello studio IGNITE DMD sono stati arruolati 6 pazienti. Tre nel gruppo di trattamento attivo e tre nel gruppo di controllo, con trattamento ritardato. Il profilo di sicurezza di SGT-001 rimane invariato e tutti i pazienti continuano a essere seguiti come da protocollo.

“I pazienti che hanno ricevuto SGT-001 come parte dello studio clinico IGNITE DMD stanno tutti bene, e ciò ci incoraggia a provare dosi più alte,” ha detto Barry Byrne, M.D., Ph.D., professore di pediatria e responsabile dello studio IGNITE DMD. “L’avanzamento nella ricerca innovativa, con l’obiettivo ultimo di portare le terapie ai pazienti con la distrofia muscolare di Duchenne, è estremamente importante.”

A cura dell’Ufficio Scientifico Parent Project onlus

Potete rivedere la diretta streaming della Conferenza Internazionale di Parent Project dove sono stati presentati i risultati dello studio IGNITE DMD andando su questo link, a partire dal minuto 48:00.

Potete leggere il comunicato stampa originale diffuso da Solid al seguente link.

Potete leggere la lettera alla comunità Duchenne inviataci, insieme al comunicato stampa, dal team Solid al seguente link.

Per ulteriori informazioni sullo studio clinico con SGT-001 potete consultare la Brochure dei Trial Clinici di Parent Project.

 

Lettera alla comunità Duchenne

Cara Comunità Duchenne,

oggi abbiamo annunciato la nostra intenzione di spostarci su un dosaggio maggiore di SGT-001 nel nostro studio clinico di fase 1/2 – IGNITE DMD – che valuta la terapia genica con microdistrofina SGT-001 come potenziale trattamento per la Duchenne.

Questa decisione si basa sulla nostra iniziale osservazione dalle biopsie muscolari effettuate sui primi tre ragazzi che hanno ricevuto, durante il trial clinico, la dose di partenza di SGT-001. Volevamo condividere con la comunità Duchenne il significato di queste scoperte e come stiamo procedendo.

Come prima cosa, desideriamo farvi sapere che tutti e tre i ragazzi che hanno ricevuto SGT-001 continuano a stare bene, e che li stiamo seguendo per il nostro protocollo di studio. Per quanto riguarda i dati delle biopsie, in alcune misurazioni abbiamo potuto osservare l’espressione di microdistrofina, anche se bassa. Questi risultati iniziali sono di supporto per proseguire nel trial clinico con la valutazione di dosi più alte.

Fin dall’inizio, IGNITE DMD è stato disegnato come uno studio a dosi crescenti, ossia inteso per valutare SGT-001 a una serie di dosaggi progressivamente più alti. Questo protocollo ci permette di individuare cosa può funzionare meglio nei ragazzi Duchenne in maniera ponderata. Tutti i dati raccolti da studi preclinici a differenti dosaggi di SGT-001 suggeriscono che l’espressione di microdistrofina sarà maggiore a dosi più alte.

Stiamo ora lavorando per velocizzare la strategia programmata a dosi crescenti descritta nel protocollo dello studio clinico e per cominciare a valutare dosi più alte di SGT-001, nello studio IGNITE DMD, il prima possibile. È importante sottolineare che disponiamo di sufficiente farmaco per fare tutto ciò efficacemente e senza ritardi.

Crediamo che SGT-001 abbia il potenziale per essere una terapia trasformativa per i pazienti con Duchenne, e continuiamo ad impegnarci al massimo per procedere il più rapidamente possibile. Siamo estremamente grati a tutti i pazienti e le famiglie che hanno scelto di partecipare a tutti gli studi clinici che mirano a migliorare le vite dei pazienti con la Duchenne.

Sinceramente,

il Team Solid

About the Author

Leave a comment

XHTML: You can use these html tags: <a href="" title=""> <abbr title=""> <acronym title=""> <b> <blockquote cite=""> <cite> <code> <del datetime=""> <em> <i> <q cite=""> <s> <strike> <strong>

*