Tic Tac:
Abbiamo bisogno di tempo
La distrofia muscolare di Duchenne (DMD) è una malattia genetica rara che colpisce principalmente i ragazzi, portando progressivamente alla perdita della capacità di camminare. Tra le terapie disponibili, Translarna™ (ataluren) è l’unico farmaco per i pazienti con mutazioni nonsense, e rappresenta una speranza concreta per rallentare la progressione della malattia. Tuttavia, la decisione del CHMP (Comitato per i Medicinali per Uso Umano) dell’Agenzia Europea del Farmaco (EMA) di non rinnovare la licenza condizionata di Translarna™ mette a rischio la disponibilità di questo trattamento in Europa.
Parent Project aps ha lanciato la campagna Buy Some Time per sensibilizzare l’opinione pubblica e le istituzioni sull’importanza di mantenere l’accesso a questo farmaco. Insieme ad altre associazioni e sostenitori, la campagna ha raccolto 15.000 firme , portando la questione fino alla Commissione Europea. Il 20 maggio, la Commissione Europea ha rinviato il parere negativo del CHMP su Translarna™, chiedendo di includere nel processo di nuova valutazione tutti i dati raccolti nei Registri Pazienti e di convocare un nuovo gruppo scientifico consultivo di neurologia (SAG) per esaminare il caso. Nonostante i risultati positivi emersi dai dati raccolti nel registro STRIDE, che mostrano un rallentamento nella progressione della DMD, il CHMP ha confermato la sua decisione negativa.
Ataluren non è la cura, lo sappiamo bene, ma ci permette di guadagnare tempo. E il tempo, per i pazienti con DMD, è fondamentale poiché la patologia, in assenza di trattamenti specifici, progredisce
Insieme possiamo fare la differenza
Insieme possiamo riuscire a guadagnare tempo
La nostra battaglia non riguarda solo ciò che sta accadendo con Traslarna e che purtroppo era già accaduto qualche anno fa con Puldysa (idebenone). Questa circostanza grave è una testimonianza della inadeguatezza delle modalità attuali di valutazione dell’efficacia di un candidato terapeutico utilizzate dalle agenzie regolatorie in tutto il mondo quando si parla di malattie rare.
Abbiamo imparato che non è un farmaco, per ora, l’unica speranza per i nostri figli, ma un lavoro quotidiano di attenzione e cura che porta risultati duraturi e tangibili, la collaborazione di tutte le tessere di un mosaico nel dipingere un panorama nuovo e straordinario che altrimenti sfuggirebbe al nostro sguardo. Dobbiamo continuare ad investire in questa rete di collaborazione anche per sviluppare un rinnovato dialogo con gli enti regolatori per riformare insieme a loro le modalità di valutazione dei farmaci, per non dover più rottamare anni di ricerche innovative e di sacrifici delle nostre famiglie.
Con il tuo sostegno continueremo a dare forza alla ricerca e a garantire un futuro di qualità a tutti i bambini e ragazzi affetti da distrofia muscolare di Duchenne e Becker.
Tutte le donazioni a favore di Parent Project aps sono fiscalmente deducibili o detraibili secondo i limiti indicati dalla legge.
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