La company statunitense BioMarin ha annunciato in un recente comunicato, emesso il 27 aprile scorso, di aver ultimato il processo di sottomissione della richiesta per un nuovo farmaco, tecnicamente NDA, per drisapersen all’agenzia regolatoria americana FDA. Il...
Il 29 aprile si terrà un workshop dedicato all’exon skipping. L’intero evento, che sarà in lingua inglese, potrà essere seguito in diretta streaming a partire dalle ore 10:30 italiane. Per avere tutti i dettagli su come collegarvi potete scrivere a...
Prosensa annuncia i dati a 48 settimane dello studio clinico di fase 2 con drisapersen, controllato con placebo, condotto negli Stati Uniti su 51 ragazzi DMD. Il miglioramento clinicamente significativo, osservato dopo 24 settimane di trattamento, si è mantenuto nelle...
Sarepta Therapeutics annuncia che Eteplirsen ha mostrato una stabilizzazione duratura del test del cammino durante le 120 settimane dello studio di fase 2b per la Distrofia Muscolare di Duchenne CAMBRIDGE – 15 Gennaio 2014 Sarepta Therapeutics, Inc., una...
A gennaio, Sarepta Therapeutics e Prosensa, hanno aggiornato la comunità DMD/BMD in merito ai risultati ottenuti nei trial clinici condotti con le rispettive molecole, eteplirsen e drisapersen, entrambe progettate per indurre lo skipping dell’esone 51. Si tratta di un...
