Hanno partecipato alla sessione 36 poster, presentati da ricercatori, clinici, associazioni di pazienti ed aziende provenienti da diverse nazioni. La Conferenza ha offerto, quindi, una vetrina dedicata al mondo della ricerca, attraverso l’esposizione dei poster, ai quali è stata riservata una speciale sessione molto partecipata e caratterizzata da molti scambi tra espositori e visitatori.

Per la prima volta, Parent Project ha scelto anche di selezionare 5 poster di particolare rilievo, che sono stati presentati nell’ambito della sessione scientifica Uno sguardo alla ricerca, sabato 28 febbraio pomeriggio. In questa occasione i referenti dei poster hanno avuto l’occasione di raccontare il proprio lavoro in plenaria, rivolgendosi alla comunità di pazienti nel suo insieme.

I poster sono stati scelti nell’ottica di realizzare una sorta di viaggio per spaziare dalla ricerca di base, a quella applicata, per poi arrivare alla ricerca clinica ed alla ricerca clinica in ambito sociale, in modo da abbracciare simbolicamente tutte queste diverse fasi che i progetti possono attraversare, e da restituire, al contempo, una panoramica dei tanti differenti ambiti di ricerca attualmente attivi in relazione alla DMD e alla BMD.

Sul canale YouTube di Parent Project è possibile rivedere la sessione Uno sguardo alla ricerca, ascoltando autori ed autrici presentare i propri poster.

Ecco gli autori e le autrici ed i titoli dei poster selezionati:

Edoardo Malfatti (Université Paris-Est Créteil – UPEC) – Agire sui progenitori adipogenici per curare la distrofia muscolare di Duchenne

Francesca Colli (Università di Bologna) – Overespressione di utrofina tramite Base Editing come strategia terapeutica universale per la DMD

Sara Chiappalupi (Università di Perugia) – Utilizzo di cellule mesenchimali derivate da cordone ombelicale umano per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne

Giulio Gadaleta (Università di Torino) – La distrofia muscolare di Duchenne nell’adulto: funzioni cognitive, qualità della vita e nuovi strumenti di valutazione

Alessandra Sardi (Università di Genova) – Oltre la diagnosi: affettività e sessualità nella distrofia muscolare.

Per ulteriori informazioni, è possibile contattare l’area Scienza di Parent Project (scienza@parentproject.it).

L'articolo Conferenza Internazionale: un focus sulla sessione Poster proviene da Parent Project aps .

Non ricordo il momento della mia diagnosi.
Ero molto piccolo, avevo due, tre, forse cinque anni.
Questo momento lo vivono molto di più i genitori e la famiglia. 

Io so solo che la distrofia muscolare di Duchenne è entrata nella mia vita così presto che non c’è stato un “prima”. È sempre stata lì.
Un po’ come un coinquilino con cui convivo da quando ho memoria.

La mia infanzia è stata serena. Normale.
Ero un bambino curioso, con tanti interessi. Andavo alle feste di compleanno, stavo con i miei amici, praticavo sport, nuotavo, partecipavo ai centri estivi. Trovavo sempre il modo di adattare le attività alla mia forza fisica e alle mie possibilità. Avevo anche un quad a motore. Lo adoravo. Mi faceva sentire libero, veloce, vivo.

Dopo qualche tempo sono iniziate le prime terapie e le visite fuori casa che ho affrontato giornalmente grazie anche all’aiuto e al supporto della mia famiglia. Certo era molto pesante per un bambino della mia età ma durante tutti gli anni che ho passato facendo terapia e riabilitazione la cosa che mi è rimasta più viva è il ricordo delle attenzioni che ricevevo, mio nonno che mi portava la merenda e poi mi accompagnava a fare le visite.

Sono cresciuto sapendo di avere una patologia genetica, senza segreti, senza mezze verità. La mia famiglia mi ha sempre raccontato tutto: le difficoltà, sì, ma anche le possibilità. Mi hanno spiegato cosa stava succedendo, passo dopo passo, seduti a tavola, con calma, senza pianti, senza paura. Questo mi ha insegnato una cosa fondamentale: vivere il presente, un giorno alla volta. E questo ha fatto la differenza.
Perché quando intorno a te vedi serenità, impari a non avere paura di te stesso.

Sapevo che prima o poi avrei smesso di camminare.
Ma non era una tragedia annunciata. Era una possibilità concreta, con cui convivevo. Anche grazie a Parent Project, ho conosciuto presto ragazzi più grandi di me. Ragazzi in carrozzina. E, lo dico senza vergogna, me ne sono innamorato. Di quelle carrozzine elettriche, della libertà che davano. E quando ho iniziato a usare la carrozzina, non è stato un trauma. Anzi.
Ricordo ancora l’entusiasmo. La possibilità di muovermi senza cadere, senza fatica.
La carrozzina non era una prigione. Era libertà. Era autonomia. Era velocità.
Qualcuno dice che siamo “costretti” in carrozzina.
La verità è che la carrozzina sono le mie gambe.

Questo l’ho capito io ma non sempre tutte le persone intorno a me.

Alle elementari le cose andavano bene. I miei compagni mi avevano visto crescere, avevano visto il mio corpo cambiare. E continuavano a trattarmi come uno di loro. L’immagine che avevano di me era del bambino simpatico con una buffa camminata.

Alle medie, invece, qualcosa si è rotto.

Non sempre per cattiveria. 

Spesso per ignoranza.

Le esclusioni sono diventate più frequenti: feste a cui non venivo invitato, serate saltate “perché ci sono le scale”, sguardi che iniziavano a fermarsi più sulla carrozzina che su di me.
È lì che ho iniziato a capire che il mondo esterno mi vedeva come diverso.

Alle medie, ho iniziato anche a scontrarmi con le istituzioni, cominciando a scoprire che l’abilismo caratterizzava tutta la società. Mi sono iscritto a un laboratorio teatrale organizzato dalla scuola. Ero pieno di entusiasmo, e speravo di vivere un’esperienza divertente e liberatoria. Ho sostenuto i provini di canto e recitazione come tutti, convinto che mi avrebbero dato un ruolo vero, qualcosa che mi permettesse di stare sul palco insieme agli altri.  

Poi sono state assegnate le parti. A me un ruolo minuscolo, ridotto a pochissime battute. Ma il problema non era quello: era il motivo. Siccome il palco non era accessibile, decisero che avrei recitato dal basso, seduto tra il pubblico, come un elemento a parte, messo ai margini fin dall’inizio.  

Protestai, chiedendo almeno una rampa. La risposta fu che era “impossibile” e “troppo costoso” e che avrei dovuto saperlo. A quel punto pensai di abbandonare il laboratorio ma le minacce di insufficienza in pagella mi fecero cedere. Il giorno dello spettacolo, mentre gli altri salivano sul palco per gli applausi, io rimasi al mio posto, consapevole che non mi consideravano davvero parte della compagnia.  

Da allora non ho più recitato. Ho continuato a lavorare dietro le quinte e lì ho trovato soddisfazioni enormi, ma quell’episodio è rimasto come una cicatrice sulla mia pelle.

Quel giorno ho capito cos’è l’abilismo.
Non urlava. Non insultava.
Semplicemente mi metteva al margine.

Da allora ho iniziato a riconoscerlo ovunque.

Abilismo è ogni volta che mi sono ritrovato davanti ad un edificio con barriere architettoniche in occasione di eventi a cui volevo partecipare o a cui ero stato invitato. 

Abilismo è ogni volta che nei bar e nei ristoranti si sono rivolti ai miei genitori per l’ordinazione. 

Abilismo è ogni volta che medici, infermieri e tecnici si sono rivolti ai miei genitori e familiari riguardo a delle scelte che riguardavano me senza considerarmi minimamente. 

Abilismo è ogni volta che molti miei coetanei mi hanno fatto sentire sbagliato e inadeguato perché non potevo fare tutto quello che loro invece potevano.

Abilismo sono le signore che mi accarezzano la mano o la testa

Abilismo sono le persone che si appoggiano sul mio joystick: tempo fa una signora ha rischiato di farsi investire e di buttarmi giù dalle scale.

Abilismo sono le persone che per parlarmi, mi urlano all’orecchio come se fossi sordo. 

Quando utilizzavo la carrozzina manuale, le persone mi prendevano e mi spostavano, come se fossi un sacchetto della spazzatura. 

E poi ci sono le frasi dette con aria di complimento: 

“Se fossi al tuo posto non ce la farei.”
“Se ce l’hai fatta tu, possono farcela tutti.”
“Sei un eroe.” 

“Poverino.”

No.
Io non sono un eroe.
Non sono un poverino.
Non sono un esempio motivazionale.

Sono una persona.

Sono un figlio, un fratello, un amico.
Sono uno studente universitario. Prendo il treno da solo. Vivo fuori casa. Esco con gli amici. Mi innamoro, soffro, sbaglio.
Ho sogni, desideri, passioni.

La mia disabilità fa parte di me.
Ma non mi definisce.
Non rende la mia vita meno degna di essere vissuta.

Non odio la Duchenne.
La Duchenne non è una persona, un essere vivente o uno spirito maligno. È semplicemente il nome della condizione genetica con cui sono nato. Se il mio cromosoma X fosse stato diverso, io non sarei nemmeno esistito.

Per me, essere consapevole della mia disabilità, appartenere alla “minoranza” più numerosa al mondo, non significa essere felice delle mie limitazioni fisiche o dei miei problemi di salute in quanto tali, ma vivere la mia vita senza nascondermi o vergognarmi della mia condizione, rivendicare il mio diritto a esistere ed essere felice, rifiutare il pietismo e lo stigma sociale associati alla disabilità, ricordare tutti coloro che ci hanno aperto la strada con le loro lotte e combattere tutti i tipi di discriminazione perpetrati dalla società.  

Io non sono costretto su una sedia a rotelle: la sedia a rotelle è “le mie gambe” e mi permette di muovermi indipendentemente.  

Io non sono attaccato a un respiratore: il respiratore prolunga la mia aspettativa di vita e sono grato della sua esistenza.  

Io non sono costretto a dipendere da farmaci per sopravvivere: prendere quei farmaci è stata una mia scelta e sono vivo grazie a essi. 

Io non sono un “fardello che grava sulla propria famiglia”. Sono un figlio, un fratello, un cugino, un nipote e uno zio.  

I miei amici non sono degli eroi ad aver scelto di frequentarmi: si sono avvicinati a me per passioni comuni, nessuna delle quali riguarda la mia disabilità.  

La mia vita non è indegna di essere vissuta: è una vita piena, con alti e bassi, con passioni e interessi, con amicizie, legami e affetti, come quella di chiunque altro. E soprattutto, solo io posso decidere cosa farne.

La mia vita non è una linea retta.
È una curva irregolare, pulsante, viva.
Come un’onda, un elettrocardiogramma.

E se oggi siamo qui, è perché crediamo che quest’onda meriti spazio.
Non compassione.
Non silenzio.
Ma ascolto. E futuro.

Luca Buccella, Daniele Carocci, Giuseppe Lanzillotti e Jacopo Verardo

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Roma, 2 marzo 2026

La XXIII Conferenza Internazionale sulla distrofia muscolare di Duchenne e Becker (DMD/BMD), organizzata da Parent Project, si è svolta da venerdì 27 febbraio a domenica 1 marzo a Roma, presso l’Ergife Palace Hotel, riunendo una larga parte della comunità DMD e BMD mondiale.

Il claim dell’edizione 2026, Traiettorie di cambiamento, ha sottolineato la molteplicità di direzioni e strade lungo le quali il cambiamento si muove, contemporaneamente, per la comunità di pazienti. L’evento ha visto l’iscrizione di oltre 700 persone, provenienti da 26 nazioni.

La Conferenza di Parent Project è cresciuta e si è trasformata nel tempo, fino a diventare un punto di riferimento per la comunità Duchenne e Becker internazionale. Oggi è un evento dalle tante dimensioni, che accoglie le famiglie e le mette in dialogo con associazioni da tutto il mondo, clinici, ricercatori, aziende farmaceutiche.

Il venerdì si è aperto con le sessioni parallele suddivise per fasce di età dei piccoli o giovani pazienti, ideate per favorire la partecipazione e la condivisione in base ai bisogni di ciascun gruppo, e la sessione dedicata al mondo corporate Parole Responsabili: linguaggio inclusivo, disabilità e responsabilità sociale di impresa, che ha visto confrontarsi aziende, associazioni e persone con disabilità sul ruolo del linguaggio come strumento di inclusione.

Le sessioni scienza: tutti gli aggiornamenti

In plenaria, nelle giornate di sabato e domenica, le sessioni scientifiche hanno offerto un aggiornamento sui più recenti sviluppi negli studi clinici con i principali esperti ed esperte a livello nazionale e mondiale della comunità scientifica dedicata alla DMD/BMD.

La giornata di sabato ha ospitato diverse sessioni scientifiche. Quella dedicata alla terapia genica ha dato spazio agli ultimi aggiornamenti provenienti dagli studi clinici in corso ma anche ad un dibattito sulle criticità che accompagnano questo trattamento, attualmente al centro dell’attenzione di gruppi collaborativi internazionali. La sessione sull’exon skipping ha offerto una visione d’insieme dei principali sviluppi, con un focus sugli studi clinici in corso o in partenza anche in Italia.

Nella sessione dedicata alla restituzione dei feedback provenienti dal recente meeting internazionale sugli aspetti cardiologici nella patologia (organizzato da Parent Project insieme a Parent Project Muscular Dystrophy) è stato raccontato il lavoro collaborativo svolto per rivedere le linee guida ed ottimizzare la presa in carico dei pazienti adulti. Un impegno portato avanti alla luce dello scenario in evoluzione della patologia, con l’allungarsi dell’aspettativa di vita, che ha rappresentato anche l’occasione per mettere in rete gli specialisti in cardiologia che lavorano sulla DMD in Italia.

La sessione successiva è stata incentrata proprio sul tema della transizione dalla presa in carico pediatrica a quella adulta nella DMD – una questione molto sentita a livello internazionale – ed ha offerto l’occasione per illustrare i risultati di due progetti europei sull’argomento.

Successivamente è stato analizzato il contributo di Parent Project al recente reflection paper dell’EMA sull’integrazione dei dati che riflettono l’esperienza dei pazienti nello sviluppo e nella valutazione dei farmaci. A rappresentare in modo simbolico, ma concreto, l’obiettivo di includere la voce dei pazienti in tutti i processi, tutte le sessioni scientifiche sono state introdotte da persone della comunità di pazienti.

È stata offerta una panoramica sulla ricerca che ha incluso la restituzione in plenaria degli elaborati più interessanti presentati nella Sessione Poster, che è stato possibile visitare nel corso delle due giornate. 

La domenica si è aperta con la presentazione dei progetti scientifici finanziati da Parent Project, seguita da una sessione sulle strategie per affrontare i difetti secondari legati alla patologia. In quest’ultima si è parlato delle due molecole approvate a livello europeo. Una di queste – givinostat – ha ricevuto dall’AIFA il via libera per la rimborsabilità pochi giorni fa, e per l’altra – vamorolone – sono stati presentati dati a lungo termine estremamente interessanti, che si spera portino presto a concretizzarne la rimborsabilità.

La tavola rotonda dedicata al percorso regolatorio dei farmaci in Europa ha illustrato i dettagli di questo complesso percorso e messo in luce le differenze con l’iter applicato negli Stati Uniti. Il confronto tra gli specialisti intervenuti ha evidenziato il ruolo chiave del contributo dei pazienti nella generazione di evidenze rilevanti ma anche la necessità di un più forte allineamento e collaborazione concreta tra tutti gli stakeholder.

Le tavole rotonde: l’autodeterminazione al centro

Alle sessioni scientifiche si sono alternate le tavole rotonde dedicate agli aspetti sociali connessi all’esperienza di pazienti e famiglie: temi trasversali che riguardano la dimensione della disabilità nella sua intersezione con tutti gli ambiti della sfera sociale, unite dalla prospettiva di promuovere su più livelli il diritto delle persone con disabilità all’autodeterminazione.

Una prima sessione è stata dedicata all’autonomia nei diversi ambiti di vita. La tavola rotonda ha generato molta partecipazione emotiva e feedback positivi dalle famiglie, che hanno ritenuto valida la scelta di affiancare diversi punti di vista: l’esperienza di un giovane paziente, l’intervento di un imprenditore per offrire una prospettiva sul mondo del lavoro, la dimensione psicologica intersecata con quella educativa ad inquadrare la tematica.

Una seconda tavola rotonda è stata dedicata al tema dell’empowerment dei pazienti rispetto alle scelte che riguardano la loro salute: una questione importante, ancora poco esplorata ma molto complessa, che si è cercato di trattare in una modalità semplice e chiara, ma comunque di impatto per le famiglie ed i clinici presenti.

Sempre la domenica mattina una terza tavola rotonda si è focalizzata sull’accessibilità, attraverso testimonianze dirette e interventi tecnici. La sessione è partita da un inquadramento della tematica sul piano legale, per illustrare gli strumenti legali a disposizione, per poi dare spazio ad esperienze di attivazione individuali ed allargare, infine, lo sguardo verso la dimensione collettiva. L’incontro si è concluso con la presentazione della campagna digitale Un passo alla volta, promossa da Parent Project ed incentrata sulla creazione di una mappa digitale dell’accessibilità.

Le attività complementari

Ad affiancare il programma principale, anche quest’anno sono state numerose le attività complementari ideate per accogliere bambini, ragazzi e famiglie e condividere con la comunità dei momenti davvero speciali. Sono stati realizzati un laboratorio su affettività e sessualità riservato ad adolescenti e giovani adulti ed uno dedicato a psicosomatica e training autogeno rivolto ai genitori. Uno speciale laboratorio di pet therapy, realizzato grazie al sostegno della Fondazione Armando Sommaiuolo, è stato rivolto ai più piccoli.

Una novità di quest’anno è stata rappresentata dai laboratori di scrittura, dedicati rispettivamente a genitori, ragazzi, fratelli e sorelle che desiderano trovare le parole per raccontarsi.

Uno spazio speciale è stato riservato, sabato pomeriggio, ad un laboratorio che avrà la finalità di raccogliere idee e riflessioni per costruire insieme la prima conferenza internazionale dedicata alla distrofia muscolare di Becker, che si svolgerà a Milano il 10 e 11 ottobre 2026: un’occasione unica per essere parte di un pezzo di storia della comunità di pazienti.

Nell’ambito dell’evento è stata diffusa, tra gli altri materiali, una versione aggiornata della brochure Linee guida sullo sviluppo neurocognitivo dei pazienti affetti da distrofinopatia, elaborata a cura di Francesca Cumbo e Michele Tosi (Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma) e una versione aggiornata della Emergency Card e del Protocollo P.J.Nicholoff, due documenti chiave per la gestione delle emergenze mediche nei pazienti con DMD/BMD.

Un momento particolare è stato dedicato, sabato 28, a condividere la notizia della morte di Abdel Rahman, giovane paziente Duchenne palestinese che Parent Project si stava impegnando ad aiutare nel trasferimento a Roma attraverso canali umanitari, per ricevere le cure necessarie. A causa delle disumane condizioni di vita nella Striscia di Gaza nella devastante situazione attuale, e dei tempi di attesa troppo lunghi della burocrazia, Abdel Rahman non ha, purtroppo, fatto in tempo ad arrivare in Italia. La sua storia è simbolo, per Parent Project, di quanto ancora sia necessario fare affinché la presa in carico e le condizioni di vita delle persone che convivono con questa patologia non siano più dipendenti dal luogo dove vivono. L’associazione ha fatto appello alla responsabilità della comunità di pazienti, rivolgendo a tutti l’invito a formare una task force tra associazioni di pazienti, umanitarie, istituzioni e mondo clinico per rispondere in maniera tempestiva alle richieste di aiuto simili a quella di Abdel.

Sui canali Facebook e YouTube dell’associazione è possibile rivedere le registrazioni della diretta streaming, rispettivamente in italiano e in inglese.

La Conferenza Internazionale è stata realizzata grazie al contributo incondizionato di Roche, Sarepta Therapeutics, Dyne Therapeutics, Edgewise Therapeutics, Solid Biosciences, Entrada Therapeutics, Santhera Pharmaceuticals, BioMarin Pharmaceutical, Regenxbio e Wave Life Sciences.

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28 febbraio 2026 – Abdel Rahman era un ragazzo palestinese di 20 anni che conviveva con la distrofia muscolare di Duchenne (DMD), una grave patologia neuromuscolare rara e degenerativa. Con la sua famiglia si trovava da tempo nel campo profughi di Nuseirat, nella Striscia di Gaza, in una situazione estremamente precaria che metteva fortemente a rischio la sua sopravvivenza. Gli era impossibile ricevere i farmaci e le cure cliniche necessarie, in particolare per quanto riguarda gli aspetti cardiaci e respiratori, assolutamente cruciali con il progredire della patologia.

A settembre del 2025 la sua famiglia aveva contattato Parent Project, l’associazione italiana che riunisce i pazienti con distrofia muscolare di Duchenne e Becker, per chiedere aiuto nell’organizzare un trasferimento di Abdel Rahman in Italia per ragioni sanitarie. L’associazione aveva deciso subito di supportare la richiesta, attivando così, una procedura burocratica per rendere possibile il suo viaggio.
Purtroppo, però, i tempi di attesa sono stati troppo lunghi e non hanno permesso di portare Abdel Rahman in salvo.

«Dopo una serie di contatti con l’Istituto Superiore di Sanità e dopo aver sondato informalmente la disponibilità di due strutture ospedaliere di Roma ad accogliere Abdel Rahman, ci siamo rivolti al Consolato Italiano a Gerusalemme» spiega Fabio Amanti, referente Relazioni Esterne e Advocacy dell’associazione.  «Ci è stato detto che il paziente avrebbe dovuto essere inserito in una lista dell’Organizzazione Mondiale per la Sanità (OMS), per poi organizzare l’evacuazione medica previa autorizzazione delle autorità israeliane. A questo punto ci siamo rivolti all’OMS e abbiamo contattato numerose Ong operanti nella Striscia per cercare un medico che potesse refertare il ragazzo, un requisito imprescindibile per essere inserito nella MEDVAC, la lista per l’evacuazione medica. Dopo mesi di tentativi e passaggi burocratici Abdel Rahman ha finalmente ricevuto il certificato medico da parte dei clinici, la richiesta è stata approvata dal Ministero della Salute israeliano e lui è stato inserito nella lista.»

A questo punto la famiglia e l’associazione avevano ricevuto un documento ufficiale riportante la disponibilità a prendere in carico Abdel Rahman da parte di un ospedale ed è iniziata una fase di ripetuti solleciti, anche attraverso l’Ong britannica MAP (Medical Aid for Palestinians) per fare in modo che l’OMS prendesse atto della disponibilità di questa struttura in Italia e si mettesse in contatto con la task force per l’emergenza a Gaza del Consolato Italiano a Gerusalemme.

Nei mesi di gennaio e febbraio la famiglia è rimasta, invano, in attesa di un via libera. Nel frattempo, purtroppo, la condizione di salute del giovane si è aggravata, anche a causa delle disumane condizioni di vita nel campo profughi. Il 25 febbraio Abdel Rahman è morto, per malnutrizione e complicanze respiratorie. Un esito che si sarebbe potuto evitare se la macchina burocratica avesse funzionato nei tempi necessari in una situazione così urgente.

«La Duchenne non è stata l’unica nemica. A spegnere un cuore di vent’anni sono state la fame, l’assenza di cure e la burocrazia» prosegue Fabio Amanti, che è anche papà di un ragazzo con la DMD, quasi coetaneo di Abdel Rahman.  «Conosco ogni fase di questa malattia: i protocolli, i farmaci, la fatica. So che, con le medicine giuste, Abdel Rahman sarebbe ancora qui a sognare. Invece, un figlio è morto di abbandono perché la sua vita dipendeva da una coordinata geografica; un confine trasformato in un abisso che non siamo riusciti a colmare. La battaglia contro la Duchenne continuerà, per mio figlio e per tutti gli altri ragazzi, ma oggi c’è spazio solo per l’abbraccio invisibile tra due genitori, uniti dallo stesso destino e separati da una sorte troppo crudele.»

Una perdita che rappresenta non “solo” un lutto familiare, nell’ambito della tragedia più ampia che si sta consumando in Palestina sotto gli occhi di tutto il mondo, ma esempio di un problema strutturale più grande. Ancora oggi, per chi ha una patologia rara, il luogo nel quale si nasce o si vive può fare un’enorme differenza in termini di qualità e di aspettativa di vita. I tempi delle organizzazioni internazionali sono troppo lunghi e le risorse delle associazioni di pazienti non sono ancora sufficienti per prendersi carico delle tante situazioni analoghe a quelle di Abdel Rahman, che richiederebbero un

«In questi giorni in cui tutta la comunità è riunita per la XXIII Conferenza Internazionale di Parent Project, abbiamo ritenuto fondamentale raccontare il caso di Abdel Rahman come simbolo di quanto ancora sia necessario fare affinché la presa in carico e le condizioni di vita delle persone che convivono con questa patologia non siano più dipendenti dal luogo dove vivono» dichiara Cristina Picciolo, Direttrice Generale di Parent Project. «Una soluzione, almeno parziale, sarebbe quella di creare una task force che coinvolga associazioni di pazienti, umanitarie, istituzioni e il mondo clinico per rispondere in maniera tempestiva alle richieste di aiuto simili a quella di Abdel.».

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Un appuntamento fortemente voluto dalla comunità di pazienti sia italiana sia internazionale, che da diversi anni ha iniziato a dedicare un’attenzione specifica alla distrofia muscolare di Becker (BMD).

Storicamente la Becker è stata a lungo considerata una forma meno grave della distrofia muscolare di Duchenne (DMD), e di conseguenza è stato adottato per i pazienti con la Becker lo stesso approccio clinico utilizzato per la DMD. Nel tempo si è manifestata sempre più, nella comunità internazionale, l’esigenza di studiare ed affrontare la BMD come una patologia a sé stante. Oggi esistono ricerche e studi più specifici sulla Becker ed è possibile adottare approcci clinici mirati. Un aspetto chiave che caratterizza la Becker è la grande eterogeneità delle sue manifestazioni. Ogni paziente affronta un decorso della patologia per certi versi unico, con un’evoluzione meno prevedibile rispetto alla Duchenne. Di conseguenza, ogni persona vive, sul piano clinico ma anche interiore, un percorso individuale differente.

Nel 2021 Parent Project ha curato la pubblicazione delle prime Linee guida dedicate alla diagnosi e gestione della distrofia muscolare di Becker e, negli ultimi anni, si sono moltiplicate, all’interno degli eventi e del programma di attività associative le iniziative e gli spazi rivolti proprio alle persone con BMD, come il gruppo “I Caffè della Becker”, le sessioni e le tavole rotonde dedicate durante la Conferenza di febbraio.

Oggi l’associazione è lieta di poter organizzare ed ospitare un primo, grande evento focalizzato sulla distrofia muscolare di Becker rivolto alla comunità di pazienti italiana ed internazionale. L’evento prevede la partecipazione dei maggiori esperti, in un programma articolato che darà spazio sia agli aspetti medico-scientifici sia a quelli psicologici e sociali e che permetterà a pazienti, familiari, clinici ed altri soggetti chiave della rete legata alla BMD di incontrarsi per due giorni di dialogo ed approfondimenti.

Il programma sarà disponibile nei prossimi mesi; per ora vi invitiamo a segnare nel vostro calendario le date di questo importante appuntamento, in attesa di ulteriori aggiornamenti.

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 Dal 27 febbraio al 1 marzo 2026

Ergife Palace Hotel – Largo Lorenzo Mossa, 8 – Roma

La XXIII Conferenza Internazionale sulla distrofia muscolare di Duchenne e Becker (DMD/BMD), organizzata da Parent Project, si svolgerà da venerdì 27 febbraio a domenica 1 marzo a Roma, presso l’Ergife Palace Hotel.

Ritorna questo prezioso momento di approfondimento ed incontro che riunirà una larga parte della comunità DMD e BMD italiana ed internazionale.

Il claim della Conferenza 2026 sarà Traiettorie di cambiamento, a sottolineare la molteplicità di direzioni e strade lungo le quali il cambiamento si muove, contemporaneamente, per la comunità di pazienti. Oggi l’obiettivo chiave della ricerca di una cura si inserisce in una visione più ampia: le sfide, i bisogni, le visioni di futuro si moltiplicano e così le dimensioni di cambiamento per le quali lavorare. In uno spostamento di paradigma, il focus si allarga da una prospettiva incentrata sulla sfera medica ad una di empowerment e partecipazione a tutti i livelli nella sfera sociale, che comporta anche una trasformazione radicale dell’immaginario, per decostruire la cultura abilista.

Un evento in crescita per un pubblico trasversale

La Conferenza di Parent Project è cresciuta e si è trasformata nel tempo, insieme alla comunità Duchenne e Becker. Oggi si presenta come un evento articolato, dalle tante dimensioni, che accoglie le famiglie ma che al contempo si rivolge anche ad un pubblico variegato e trasversale, che comprende associazioni da tutto il mondo, clinici, ricercatori, aziende farmaceutiche.

Le sessioni scientifiche offriranno un aggiornamento sui più recenti sviluppi negli studi clinici, che coinvolgerà i principali esperti ed esperte a livello nazionale e mondiale della comunità scientifica dedicata alla DMD/BMD.

Il venerdì troveranno spazio diverse sessioni parallele suddivise per fasce di età dei piccoli o giovani pazienti e, in plenaria dal sabato mattina in poi, sessioni dedicate agli aspetti sociali connessi all’esperienza di pazienti e famiglie.

Il programma

L’evento si aprirà venerdì pomeriggio, con le sessioni parallele dedicate, rispettivamente, alla fascia d’età dell’infanzia, a quella adolescenziale e a quella adulta, che metteranno al centro bisogni, sfide, risorse e opportunità legate a ciascuna di queste fasi di vita.

Nella giornata di sabato sono in programma diverse sessioni scientifiche. Due saranno dedicate a specifiche strategie terapeutiche, come terapia genica ed exon skipping; una alla restituzione dei feedback provenienti dal recente meeting internazionale sugli aspetti cardiologici nella patologia;una al tema della transizione dalla presa in carico pediatrica a quella adulta nella DMD; un’altra, invece, analizzerà il contributo di Parent Project al recente reflection paper dell’EMA sul’importante tema dei dati sull’esperienza reale dei pazienti.

Inoltre verrà offerta una panoramica sulla ricerca che includerà la restituzione in plenaria degli elaborati più interessanti presentati nella Sessione Poster, che sarà possibile visitare nel corso delle due giornate. Un momento specifico sarà dedicato alle 13 del sabato, con la presenza degli autori e le autrici dei poster.

A queste sessioni si alterneranno due tavole rotonde sul tema generale dell’autodeterminazione. Una sarà dedicata alla tematica dell’autonomia nei diversi ambiti di vita e l’altra all’empowerment dei pazienti rispetto alle scelte che riguardano la loro salute per favorire una vita attiva.

La domenica, sul fronte scientifico, si aprirà con la presentazione dei progetti scientifici finanziati da Parent Project, seguita da una sessione sulle strategie per affrontare i difetti secondari legati alla patologia.

Sempre la domenica mattina ci sarà una tavola rotonda sull’accessibilità, che attraverso testimonianze dirette e interventi tecnici offrirà uno spazio di dialogo costruttivo per analizzare ciò che non funziona, ma soprattutto per valorizzare le buone pratiche già attive.

La giornata si concluderà con una tavola rotonda dedicata ad approfondire un tema di grande interesse: il percorso regolatorio dei farmaci in Europa.

 Le attività complementari

 Ad affiancare il programma principale, anche quest’anno saranno numerose le attività complementari ideate per accogliere bambini, ragazzi e famiglie e condividere con la comunità dei momenti davvero speciali. Sono previsti un laboratorio su affettività e sessualità riservato ad adolescenti e giovani adulti ed uno dedicato a psicosomatica e training autogeno rivolto ai genitori. Uno speciale laboratorio di pet therapy, realizzato grazie al sostegno della Fondazione Armando Sommaiuolo, sarà rivolto ai più piccoli.

Una novità di quest’anno è rappresentata dai laboratori di scrittura, dedicati rispettivamente a genitori, ragazzi, fratelli e sorelle che desiderano trovare le parole per raccontarsi.

Uno spazio speciale verrà riservato, sabato pomeriggio, ad un laboratorio che avrà la finalità di raccogliere idee e riflessioni per costruire insieme la prima conferenza internazionale dedicata alla distrofia muscolare di Becker, che si svolgerà a Milano nel 2026: un’occasione unica per essere parte di un pezzo di storia della comunità di pazienti.

Venerdì 27 si terrà una sessione dedicata al mondo corporate dal titolo Parole Responsabili: linguaggio inclusivo, disabilità e responsabilità sociale di impresa, che vedrà dialogare aziende, associazioni e persone con disabilità sul ruolo del linguaggio come strumento di inclusione, con un focus sulle esperienze aziendali in ambito Diversity & Inclusion.

Nell’ambito dell’evento verranno distribuiti i materiali divulgativi elaborati da Parent Project.  Verrà diffusa, tra gli altri materiali, una versione aggiornata della brochure Linee guida sullo sviluppo neurocognitivo dei pazienti affetti da distrofinopatia, elaborata a cura di Francesca Cumbo e Michele Tosi (Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma) e una versione aggiornata della Emergency Card e del Protocollo P.J.Nicholoff, due documenti chiave per la gestione delle emergenze mediche nei pazienti con DMD/BMD.

L’evento verrà trasmesso in streaming in italiano ed inglese sui canali Facebook e YouTube dell’associazione.

È possibile consultare il programma ed iscriversi attraverso il sito dell’associazione.

La Conferenza Internazionale è realizzata grazie al contributo incondizionato di Roche, Sarepta Therapeutics, Dyne Therapeutics, Edgewise Therapeutics, Solid Biosciences, Entrada Therapeutics, Santhera Pharmaceuticals e Wave Life Sciences.

Per informazioni

Parent Project aps – www.parentproject.it
Tel. 06/66182811 – associazione@parentproject.it
Elena Poletti (ufficio stampa) – tel. 331/6173371 – e.poletti@parentproject.it

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Sono aperte le iscrizioni alla 23° Conferenza Internazionale sulla distrofia muscolare di Duchenne e Becker, che si terrà dal 27 febbraio al 1 marzo 2026 a Roma, all’Ergife Palace Hotel, organizzata da Parent Project aps.

Ritorna questo prezioso momento di approfondimento ed incontro che riunirà una larga parte della comunità DMD e BMD italiana ed internazionale: pazienti, familiari, volontari, associazioni da tutto il mondo, clinici, ricercatori e aziende farmaceutiche.

Il claim della Conferenza 2026 sarà Traiettorie di cambiamento.

Un appuntamento chiave per la comunità DMD/BMD

Quella che era nata, molti anni fa, come una conferenza rivolta alla comunità DMD/BMD nazionale, che si stava formando, e focalizzata sugli aspetti scientifici della patologia e sulla ricerca, si evolve sempre più verso un evento articolato che si sviluppa verso più dimensioni, per parlare ad un pubblico sempre più ampio ed internazionale, pur mettendo sempre al centro i pazienti e i loro familiari.

Nell’ambito delle sessioni scientifiche, sempre di fondamentale rilevanza, verranno illustrati i più recenti aggiornamenti sulla ricerca e sugli studi clinici, con la partecipazione dei principali esperti ed esperte a livello nazionale e mondiale della comunità scientifica dedicata alla DMD/BMD.

Al programma scientifico si affiancheranno, il venerdì, diverse tavole rotonde suddivise per fasce di età dei piccoli o giovani pazienti e, in plenaria dal sabato, sessioni dedicate agli aspetti sociali connessi all’esperienza di pazienti e famiglie, con testimonianze e momenti di scambio e riflessione. Questi incontri, sempre molto partecipati, toccano tematiche sempre più trasversali e cruciali per il mondo della disabilità in generale, aprendo spazio ad un dibattito di ampio respiro.

Ci saranno, inoltre, numerosi laboratori, sia di stampo ludico-esperienziale, sia dedicati al benessere, rivolti sia a bambini e ragazzi, sia agli adulti, oltre che laboratori tematici focalizzati su temi specifici di interesse della comunità, per favorire lo scambio in un gruppo più ristretto. Un momento speciale sarà dedicato alle nuove famiglie.

Anche quest’anno Parent Project ha deciso, per favorire la partecipazione dei bambini e giovani della comunità Duchenne e Becker, di offrire un supporto speciale alle famiglie che parteciperanno alla Conferenza con i propri figli, sostenendo le spese legate all’ospitalità (fino ad un massimo di 4 persone per nucleo familiare).  Per chi desidera richiedere l’ospitalità, la scadenza per iscriversi è martedì 23 dicembre.

Come partecipare

L’iscrizione alla Conferenza è gratuita e va effettuata online qui >> https://www.parentproject.it/xxii-conferenza-internazionale-2026/

Vi invitiamo ad iscrivervi attraverso il modulo dedicato compilando tutti i campi richiesti. In particolare, vi chiediamo, per aiutarci ad accogliervi nel migliore modo possibile, di indicare:

• a quali pasti parteciperete
• a quali sessioni parallele e laboratori intendete partecipare
• (per le famiglie) se avete necessità di supporto riguardo all’ospitalità.

Vi ringraziamo per la collaborazione e non vediamo l’ora di potervi incontrare nuovamente e vivere insieme la prossima Conferenza!

Per altre informazioni sulle Conferenze di Parent Project >> https://www.parentproject.it/cosa-facciamo/conferenze/

Registration is now open for the Parent Project International Conference 2026

Registration is now open for the 23rd International Conference on Duchenne and Becker Muscular Dystrophy, which will be held from February 27 to March 1, 2026, in Rome at the Ergife Palace Hotel, organized by Parent Project aps.

This valuable opportunity for discussion and networking is back, bringing together a large part of the Italian and international DMD and BMD community: patients, family members, volunteers, associations from around the world, clinicians, researchers, and pharmaceutical companies.

The theme of the 2026 Conference will be Routes of Change.

A key event for the DMD/BMD community

What began many years ago as a conference aimed at the emerging national DMD/BMD community, focusing on the scientific aspects of the disease and research, has increasingly evolved into a multi-faceted event that reaches out to an ever-wider and more international audience, while continuing to focus on patients and their families.

The scientific sessions, always of fundamental importance, will present the latest updates on research and clinical studies, with the participation of leading national and international experts from the scientific community dedicated to DMD/BMD.

The scientific program will be accompanied on Friday by several round tables divided by age group for young patients and, in plenary session on Saturday, by sessions dedicated to the social aspects of patients and families’ experiences, with testimonials and opportunities for exchange and reflection. These meetings, which are always very well attended, touch on increasingly cross-cutting and crucial issues for the world of disability in general, opening up space for a wide-ranging debate.

There will also be numerous workshops, both recreational and experiential, as well as those dedicated to wellness, aimed at children, teenagers, and adults, in addition to thematic workshops focused on specific topics of interest to the community, to encourage exchange in smaller groups. A special moment will be dedicated to new families.

How to join

Registration for the Conference is free and must be done online here  >> https://www.parentproject.it/xxii-international-conference-2026/

We invite you to register using the dedicated form, filling in all the required fields. In particular, to help us welcome you in the best possible way, we ask you to indicate:

• which meals you will be attending
• which parallel sessions and workshops you wish to attend.

We thank you for your cooperation and look forward to seeing you again and enjoying the upcoming Conference together!

More information on Parent Project’s Conferences can be found here >> https://www.parentproject.it/cosa-facciamo/conferences/

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Anno dopo anno, la Conferenza si conferma sempre più un momento chiave che riunisce la nostra grande comunità, offrendo opportunità di aggiornamento ed approfondimento e al contempo una grande occasione per incontrarsi e fare rete, sia per le famiglie e le associazioni, sia per le aziende e per il mondo della clinica e della ricerca.

Abbiamo iniziato a lavorare al programma e prossimamente saranno disponibili ulteriori informazioni: per il momento, vi chiediamo di segnare le date sul vostro calendario.

Non vediamo l’ora di potervi incontrare nuovamente e vivere insieme la prossima Conferenza!

Save The Date: Parent Project’s 2026 Conference

We are delighted to announce that the 23rd International Conference on Duchenne and Becker Muscular Dystrophy, organized by Parent Project aps, will be held from February 27 to March 1, 2026, in Rome at the Ergife Palace Hotel (www.ergifepalacehotel.com).

Year after year, the Conference proves to be a key moment that brings our large community together, offering opportunities for updating and in-depth analysis, as well as a great opportunity to meet and network, for families, patient organizations, companies, clinicians and researchers.

We have started working on the program and more information will be available soon: for now, please mark the dates on your calendar.

We look forward to seeing you again and experiencing the next Conference together!

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 Si sono svolti da venerdì 28 febbraio a domenica 2 marzo, all’Ergife Palace Hotel di Roma, i lavori della XXII Conferenza Internazionale sulla distrofia muscolare di Duchenne e Becker (DMD/BMD), organizzata da Parent Project aps, l’associazione di pazienti e famiglie che convivono con questa patologia.

Ancora una volta, questo appuntamento molto atteso ha visto riunirsi una larga parte della comunità DMD e BMD internazionale: pazienti, familiari, volontari, associazioni, clinici, ricercatori e aziende farmaceutiche. L’evento ha avuto oltre 650 partecipanti da 23 nazioni.

Il claim della Conferenza 2025 è stato Trasformare i confini in orizzonti. Ogni giorno è un’opportunità, a rappresentare la proiezione della comunità Duchenne e Becker verso il cambiamento positivo, ma anche verso la realizzazione di un presente pieno di possibilità.

Al ricco programma scientifico si sono affiancate diverse sessioni parallele su tematiche legate alla vita quotidiana e, in plenaria, tavole rotonde dedicate ad aspetti sociali. Questi incontri toccano tematiche sempre più trasversali per il mondo della disabilità in generale, aprendo spazio ad un dibattito di ampio respiro.

Non sono mancati i gruppi di confronto su temi specifici – uno su affettività e sessualità riservato ai giovani pazienti, uno dedicato ai pazienti con distrofia muscolare di Becker ed uno per i sibling (fratelli e sorelle di persone con disabilità).

Tavole rotonde: focus sulla vita quotidiana

Attraverso la tavola rotonda La Cultura che DisAbilita è stato trattato il tema dell’abilismo, inteso come forma di discriminazione che porta a svalutare ed emarginare le persone con disabilità, dadiversi punti di vista. Partendo dai dati di ricerca, si è visto poi come questi si traducono nelle esperienze di vita quotidiana nella scuola, nel mondo del lavoro, nella vita sociale e in quella affettiva e sessuale delle persone con disabilità e delle loro famiglia, attraverso la testimonianza diretta di genitori e ragazzi, oltre che di esperti del settore.

Significativo è stato il passaggio dalle quinte al palcoscenico dei sibling, fratelli e sorelle delle persone con disabilità, che, attraverso la tavola rotonda a loro dedicata, hanno avuto uno spazio per esprimere le implicazioni specifiche del loro vissuto da fratelli rispetto all’esperienza di disabilità vissuta in famiglia. Alle preziose testimonianze dei fratelli, si sono aggiunte quelle di una mamma e di esperti che hanno restituito significato ai contributi.

La tavola rotonda Orizzonti e sguardi nella distrofia muscolare di Becker ha alternato interventi diversi, con l’obiettivo di offrire una panoramica completa della distrofia muscolare di Becker. Alcuni ragazzi hanno condiviso la loro esperienza e i loro vissuti, a seguire gli esperti invitati hanno completato il quadro.  Questo momento è frutto di un lavoro che negli anni la comunità di pazienti con distrofia muscolare di Becker ha fortemente desiderato e portato avanti.

In uno speech intenso e toccante, l’autrice e attivista australiana Rachel Callander ha parlato del potere delle parole, a partire dalla propria esperienza personale, invitando i genitori a decostruire lo sguardo medicalizzante e disumanizzante che troppo spesso viene rivolto a bambini e ragazzi che convivono con una patologia.

 Il programma scientifico: panoramica su presente e futuro

Durante le sette sessioni scientifiche sono stati presentati aggiornamenti rilevanti sulle strategie terapeutiche in sviluppo per la distrofia muscolare di Duchenne.

La sessione dedicata alla terapia genica ha offerto una panoramica delle strategie attualmente in fase di sviluppo, tra cui la terapia genica SRP-9001 Elevydis, già approvata negli Stati Uniti e attualmente in fase di valutazione da parte dell’EMA, insieme ad altre più recenti, come lo studio clinico INSPIRE DUCHENNE con SGT-003, che coinvolgerà a breve anche l’Italia.

Un ulteriore aggiornamento è stato fornito sulle strategie di exon skipping, con una panoramica sullo stato dell’arte del nutrito numero di molecole in sviluppo in questo ambito. Si tratta di una delle prime strategie terapeutiche sviluppata per la DMD, che vede già diverse molecole approvate negli Stati Uniti, ma sulla quale si continua a lavorare per migliorare l’efficacia della strategia e ridurre la frequenza delle somministrazioni.

Si è parlato anche di strategie rivolte ai difetti secondari, con una prima sessione rivolta ad approcci in fase di sviluppo che non si limitano alla salute muscolare, ma mirano anche a trattare le complicazioni cardiache e a migliorare la salute ossea. Un secondo momento si è concentrato su due trattamenti in fase avanzata: vamorolone, già approvato dall’EMA ma non ancora disponibile per i pazienti in Italia, e givinostat, per il quale si attende il parere dell’EMA.

Non è mancato uno sguardo al futuro con una sessione sulle strategie innovative nell’ambito delle terapie avanzate. Si è parlato di editing genomico, di terapia genica di nuova generazione e di terapia cellulare con cellule staminali pluripotenti indotte.

Una sessione è stata dedicata ai risultati di due workshop internazionali organizzati da Parent Project nel corso del 2024, che hanno trattato temi riguardanti la gestione degli aspetti respiratori ed endocrinologici nella DMD, affrontando le sfide cliniche e terapeutiche legate a queste problematiche.

La Conferenza si è conclusa con un’importante sessione di discussione tra rappresentanti dei pazienti, aziende e clinici. Questo incontro ha analizzato le problematiche e le sfide da affrontare per ottimizzare il percorso di sviluppo di un farmaco. Dal confronto sono emerse proposte di azioni concrete su cui lavorare nei prossimi mesi, con l’obiettivo di accelerare l’accesso a terapie innovative per i pazienti.

Sessioni speciali e altre novità

Uno spazio è stato dedicato anche alla presentazione del progetto europeo PaLaDin. Obiettivo generale del progetto è la creazione dell’Interactium, una nuova piattaforma di raccolta dati a livello internazionale finalizzata a sviluppare le potenzialità dell’utilizzo dei dati dei pazienti con malattie neuromuscolari rare. La nuova piattaforma aiuterà a fare sì che le voci dei pazienti siano sempre più ascoltate nella pianificazione delle cure, nella ricerca e nell’intero ciclo di vita dei farmaci.

Una sessione speciale, per la prima volta, è stata dedicata ad aziende e fondazioni interessate a creare sinergie con il terzo settore. L’incontro ha avuto come focus la sperimentazione di nuovi modelli di welfare sociale, in un’integrazione di pubblico e privato, per creare una “comunità di cura” che metta al centro il benessere della persona e della sua rete di supporto.

Proprio il 28 febbraio, inoltre, in occasione della Giornata delle Malattie Rare e della Conferenza di Parent Project, si è costituita in associazione la Consulta delle Malattie Neuromuscolari ETS.

Le Consulte regionali sono, da alcuni anni, una nuova realtà associativa del Terzo Settore nata per raggruppare le esigenze e le necessità delle persone con malattie neuromuscolari con simili necessità cliniche e assistenziali. La Consulta delle Malattie Neuromuscolari ETS avrà come compito quello di ufficializzare e rafforzare le singole Consulte Neuromuscolari regionali e territoriali e quello di proporre azioni volte a favorire e uniformare la presa in carico globale delle persone con patologie neuromuscolari su tutto il territorio nazionale.

Diverse attività sono state ideate per accogliere e “coccolare” bambini, ragazzi e famiglie: un laboratorio con esperti di pet therapy, uno di cinema ed un altro dedicato al benessere per i genitori. Nel programma è stato incluso anche un momento di accoglienza specifico dedicato alle nuove famiglie.

Nell’ambito dell’evento sono stati introdotti e messi a disposizione della comunità diversi nuovi materiali divulgativi elaborati da Parent Project:

• la nuovissima brochure Destinazione paziente. Il percorso regolatorio di approvazione di un farmaco, dedicata, appunto, all’iter necessario, per i farmaci sperimentali, per arrivare alla commercializzazione
• la recente brochure di recente realizzazione Il Test Genetico Preimpianto (PGT). A cosa serve e come funziona, pensato per le persone e le coppie che hanno familiarità con una malattia genetica e desiderano cercare una gravidanza attraverso un percorso di procreazione medicalmente assistita
• la brochure Sibling, fratelli invisibili. Il passaggio dalle quinte al palcoscenico: si tratta della nuova edizione di un materiale già realizzato dall’associazione, rivisto ed aggiornato alla luce della ricca esperienza maturata da Parent Project su questo tema negli ultimi anni.

Per chi non ha potuto assistere all’evento, le registrazioni delle sessioni plenarie sono disponibili sulla pagina Facebook dell’associazione (in italiano) e sul canale YouTube (in inglese).

Hanno contribuito alla realizzazione della Conferenza numerosi sponsor, che l’associazione desidera ringraziare: Italfarmaco, Sarepta Therapeutics, Dyne Therapeutics, PTC Therapeutics, Roche, Edgewise Therapeutics, Santhera Pharmaceuticals, Blue Companion, Entrada Therapeutics, Solid Biosciences, Avidity Biosciences, BioMarin Pharmaceuticals, PepGen, Regenxbio, Wave Life Sciences.

Per informazioni

Parent Project aps Tel. 06/66182811
Ufficio stampa: Elena Poletti – tel. 331/6173371
e.poletti@parentproject.it

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