Il progetto, realizzato in collaborazione con il consorzio multidisciplinare MAGIC, ha come obiettivo quello di sviluppare nuove terapie geniche per i bambini affetti da malattie neuromuscolari rare tramite un network di esperti provenienti da sette Paesi europei, Regno Unito, Svizzera e Stati Uniti.
Il consorzio MAGIC è composto da partner specializzati in diverse aree cruciali per la ricerca e lo sviluppo di terapie innovative: come lo sviluppo muscolare, la fenotipizzazione profonda preclinica e clinica delle malattie neuromuscolari, l’ingegneria e produzione di vettori virali di nuova generazione, immunologia, terapia genica e editing del genoma.
