Pubblicato il giorno: ven, 28 Giu 2019

Terapia genica per la Duchenne: gli ultimi aggiornamenti illustrati oggi alla Conferenza PPMD

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Anche quest’anno lo staff di Parent Project è presente all’annuale conferenza internazionale organizzata da Parent Project Muscular Dystrophy, in corso ad Orlando in Florida

La giornata di oggi si è aperta con un’interessante sessione sulla terapia genica, strategia utilizzata in 3 diversi Trial Clinici e per la quale i pazienti nutrono enormi aspettative ma, allo stesso tempo tempo, chiedono maggiori informazioni e materiali educativi.

Le principali aziende farmaceutiche, impegnate nella sperimentazione tramite questa strategia, hanno presentato i risultati dei trial in corso.

L’azienda Solid Biosciences ha ripercorso il cammino percorso fino ad ora con la terapia genica SGT001 a base di microdistrofina. Come già riportato da Parent Project alcuni mesi fa, il basso dosaggio non ha mostrato benefici. Ciò ha portato l’azienda – come indicato dal protocollo sperimentale – ad avviare, a marzo 2019, la somministrazione ad alto dosaggio nel primo paziente. I dati saranno analizzati nella seconda metà del 2019

Successivamente, Pfizer ha  presentato i risultati preliminari del trial clinico di fase 1 in corso con minidistrofina. Ad oggi sono stati trattati sei pazienti di cui 2 hanno superato 1 anno di follow up. L’evento avverso più comune osservato è nausea e vomito, effetto collaterale che viene comunque superato nel giro di pochi giorni. Un paziente ha invece avuto un evento avverso grave, che ha causato un danno renale, dovuto alla risposta immunitaria (rischio noto nell’ambito della terapia genica). I dati riguardanti la produzione di minidistrofina sono comunque incoraggianti e l’azienda sta pianificando un trial di fase 3 globale, di tipo randomizzato con placebo, per la metà del 2020. Non è stato comunicato quali Paesi potrebbero essere coinvolti.

Infine, Sarepta ha presentato i dati sul trial di fase 1/2 con microdistrofina, trial al momento in fase più avanzata sul fronte della Duchenne. Come già noto i dati preliminari sui primi 4 bambini Duchenne trattati sono molto promettenti: evidenziano la produzione di oltre il 70% di microdistrofina dopo 3 mesi di trattamento in 4 bambini. Attualmente sono stati trattati altri 12 pazienti, l’ultimo proprio oggi, mentre altri 12 sono nel braccio placebo per cui riceveranno il trattamento nel corso del prossimo anno. L’azienda sta pianificando un nuovo trial globale che prevede l’inclusione anche di pazienti non deambulanti.

Francesca Ceradini, Parent Project aps

 

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