Tag archive for ‘esone’
By webmaster On martedì, maggio 5th, 2015
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BioMarin: ultimata la presentazione della richiesta per un nuovo farmaco per drisapersen

La company statunitense BioMarin ha annunciato in un recente comunicato, emesso il 27 aprile scorso, di aver ultimato il processo di sottomissione della richiesta per un nuovo farmaco, tecnicamente NDA, per drisapersen More...

By webmaster On martedì, aprile 28th, 2015
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29 aprile: workshop su exon skipping in diretta streaming

Il 29 aprile si terrà un workshop dedicato all’exon skipping. L’intero evento, che sarà in lingua inglese, potrà essere seguito in diretta streaming a partire dalle ore 10:30 italiane. Per avere tutti i dettagli More...

By webmaster On giovedì, marzo 20th, 2014
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Drisapersen: un nuovo aggiornamento da Prosensa

Prosensa annuncia i dati a 48 settimane dello studio clinico di fase 2 con drisapersen, controllato con placebo, condotto negli Stati Uniti su 51 ragazzi DMD. Il miglioramento clinicamente significativo, osservato More...

By webmaster On domenica, febbraio 2nd, 2014
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Comunicato stampa Sarepta 15/01/14

Sarepta Therapeutics annuncia che Eteplirsen  ha mostrato  una stabilizzazione duratura del test del cammino durante le 120 settimane dello studio di fase 2b per la Distrofia Muscolare di Duchenne CAMBRIDGE – More...

By webmaster On domenica, febbraio 2nd, 2014
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Aggiornamenti dai trial clinici per lo skipping dell’esone 51 nella DMD

A gennaio, Sarepta Therapeutics e Prosensa, hanno aggiornato la comunità DMD/BMD in merito ai risultati ottenuti nei trial clinici condotti con le rispettive molecole, eteplirsen e drisapersen, entrambe progettate More...