Pubblicato il giorno: ven, 19 Mag 2017

Santhera fornisce un aggiornamento sulle tempistiche della richiesta per Raxone® nella Distrofia Muscolare di Duchenne in Europa

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Liestal, Svizzera, 19 maggio 2017 – Santhera Pharmaceuticals, una company farmaceutica specializzata focalizzata sullo sviluppo di trattamenti innovativi per patologie rare mitocondriali e neuromuscolari, annuncia un aggiornamento sulle tempistiche per la valutazione in corso da parte della Commissione per i Prodotti Medicinali per Uso Umano (CHMP) della sua richiesta di estensione per Raxone® alla Distrofia Muscolare di Duchenne (DMD).

“Santhera è in una fase di discussione costruttiva in corso con il CHMP e ci aspettiamo ora di ricevere una richiesta di informazioni aggiuntive per supportare ulteriormente la rilevanza clinica dei nostri dati. Stiamo lavorando a stretto contatto con il CHMP per concludere il processo di richiesta e prevediamo un parere nel Q3 del 2017,” ha detto Thomas Meier, PhD, CEO di Santhera.

La richiesta è stata presentata come una Variazione di Tipo II dell’autorizzazione alla commercializzazione esistente e si basa sui dati provenienti dallo studio di Santhera di fase 2 (DELPHI) e dal successivo studio cruciale con esito favorevole di fase 3 (DELOS), quest’ultimo in pazienti che non assumono glucocorticoidi concomitanti. Questi dati hanno dimostrato un beneficio statisticamente significativo e clinicamente rilevante del Raxone nel preservare la funzione respiratoria rispetto al placebo. Questo risultato è ulteriormente confermato da uno studio di storia naturale, che mostra che i benefici osservati nel gruppo trattato con Raxone non sarebbe stato previsto dal decorso naturale della patologia.

L’indicazione prevista per Raxone è rallentare la perdita della funzione respiratoria nei pazienti DMD che attualmente non stanno assumendo glucocorticoidi. L’indicazione includerebbe pazienti che erano stati trattati in precedenza con glucocorticoidi o in cui il trattamento con i glucocorticoidi non è desiderato, non tollerato o è controindicato.

 

Traduzione a cura dell’Ufficio Scientifico di Parent Project Onlus

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