Pubblicato il giorno: gio, 6 Dic 2018

Santhera: annunciato il diritto di licenza esclusiva per il farmaco vamorolone e forniti aggiornamenti riguardo alla richiesta di autorizzazione alla commercializzazione per idebenone

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L’azienda svizzera Santhera Pharmaceuticals acquisisce il diritto di licenza esclusiva per vamorolone, la potenziale terapia sostitutiva dei glucocorticoidi sviluppata da ReveraGen. 

La notizia arriva attraverso un comunicato stampa, diffuso il 20 novembre da Santhera, che descrive i termini dell’accordo stipulato con Idorsia, l’azienda biotech che aveva precedentemente acquisito da ReveraGen l’opzione di licenza per la molecola. 

Come precisato da Santhera nella lettera inviata alle associazioni dei pazienti, l’accordo non avrà conseguenze sul percorso di sviluppo clinico di vamorolone, ora in studio clinico di fase 2b, che proseguirà come da previsione e sotto la guida di ReveraGen. Implica però l’acquisizione, da parte di Santhera, dei diritti commerciali legati a una potenziale immissione in commercio di questo potenziale trattamento. 

Come avrete modo di leggere, la lettera fornisce alcune importanti notizie anche in merito all’idebenone, farmaco sviluppato da Santhera per rallentare il declino della funzionalità respiratoria. Stando a quanto riportato, il confronto di dati provenienti da studi di storia naturale con quelli dei pazienti trattati nello studio concluso di fase 3 DELOS indicherebbe un ritardo nei pazienti trattati, fino a tre anni, per quel che riguarda il ricorso alla ventilazione assistita. Santhera includerà questi risultati nel dossier di richiesta di autorizzazione alla commercializzazione per l’idebenone, che è ora in preparazione e che dovrebbe essere presentato alle autorità regolatorie europea e statunitense nel 2019. 

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Lettera alla comunità 

Pratteln, 23 novembre 2018

Cari rappresentanti della comunità dei pazienti DMD,

Solo qualche giorno fa abbiamo annunciato che Santhera Pharmaceuticals ha stabilito un accordo con Idorsia Pharmaceuticals per la sub-licenza esclusiva di vamorolone, farmaco in sviluppo clinico come potenziale trattamento per la distrofia muscolare di Duchenne (per altre informazioni fate riferimento alla notizia rilasciata il 20 novembre 2018 disponibile sul nostro sito web.

Come dichiarato nel comunicato congiunto, l’accordo concede a Santhera l’opzione esclusiva per una sub-licenza da Idorsia per vamorolone  a livello globale, fatta eccezione per il Giappone e la Corea del sud. Santhera può esercitare questa opzione nel momento in cui saranno disponibili  i dati provenienti dallo studio clinico di fase 2b VISION-DMD in corso e che sono attesi per il 2020.

Vamorolone è stato scoperto dalla statunitense ReveraGen BioPharma ed è stato sviluppato mediante la partecipazione nel finanziamento e nel disegno dello studio di 12 fondazioni internazionali no profit, del US National Institutes of Health, del US Department of Defense e del programma Horizon 2020 della Commissione Europea.

ReveraGen ha supportato l’accordo tra Idorsia e Santhera e Eric Hoffman, PhD, Chief Executive Officer di ReveraGen, ha dichiarato nel nostro nuovo comunicato: “La nostra speranza per vamorolone è che possa sostituire i glucocorticoidi attualmente impiegati nella terapia della DMD. Lo sviluppo clinico iniziale di vamorolone nei pazienti con DMD, usando un approccio innovativo che impiega una gamma di biomarcatori preselezionati in contesti multipli d’impiego, suggerisce che vamorolone mantiene l’efficacia anti-infiammatoria mostrando allo stesso tempo una riduzione degli effetti collaterali legati agli steroidi. Sono lieto di lavorare con Santhera per l’avanzamento di questo entusiasmante candidato terapeutico per i pazienti DMD.”

 Il ruolo di Santhera nello sviluppo di vamorolone per il trattamento dei giovani pazienti DMD

Il modello di “venture philanthropy”, con l’ampio e generoso supporto della comunità  Duchenne e delle Fondazioni delle famiglie, ha finanziato il lavoro pre-clinico e quello di fase 1 ed  è stato fondamentale nell’avanzamento di vamorolone attraverso il processo iniziale di sviluppo.

Attualmente ReveraGen sta conducendo lo studio di fase 2b VISION-DMD in bambini tra i 4 e i 7 anni. Siamo entusiasti di questo studio poiché fornirà i dati necessari ai regolatori per valutare vamorolone quale potenziale trattamento per i pazienti DMD. Lo studio è completamente finanziato attraverso il supporto del pagamento di 15 milioni di dollari di Idorsia a ReveraGen e indirettamente da noi, poichè il nostro anticipo di 20 milioni di dollari a Idorsia include i 15 milioni di dollari per lo studio. ReveraGen continuerà ad avere la piena responsabilità per la conduzione e il completamento dello studio come pianificato.

L’impegno di Santhera verso la registrazione dell’idebenone per i pazienti in una fase avanzata della DMD

In parallelo, abbiamo fatto degli avanzamenti ulteriori per l’idebenone (Raxone) verso l’approvazione regolatoria in Europa e negli Stati Uniti. Nei mesi passati abbiamo raccolto dati aggiuntivi, da studi di storia naturale e dai pazienti che hanno ricevuto un trattamento a lungo termine con idebenone, che supportano i risultati del nostro programma di sviluppo specialmente quelli provenienti dallo studio di fase 3 con esito positivo DELOS. Analisi comparative dei risultati del trial di fase 3 DELOS con i nuovi dati provenienti dagli studi di storia naturale, hanno mostrato che l’effetto del trattamento con idebenone osservato nello studio DELOS può essere correlato a un ritardo fino a tre anni nell’inizio della ventilazione assistita, che è di grande rilevanza clinica. I dati provenienti dai pazienti trattati fino a quattro anni suggeriscono che l’effetto terapeutico dell’idebenone è mantenuto per un periodo più lungo. Queste scoperte saranno incluse nel dossier regolatorio per la preparazione della richiesta di autorizzazione alla commercializzazione per idebenone nella DMD in Europa e negli Stati Uniti nel 2019.

Appropriatezza strategica e impegno a lungo termine di Santhera per supportare la comunità DMD

Siamo entusiasti di lavorare per portare vamorolone ai pazienti in parallelo al nostro sviluppo dell’idebenone che affronta il declino della funzionalità respiratoria nella DMD. Vediamo il vamorolone, attualmente in fase di studio nei pazienti DMD più piccoli, completamente in sinergia con l’idebenone, un potenziale trattamento degli aspetti respiratori della patologia nei pazienti DMD più grandi. Questi due farmaci hanno l’opportunità di rivolgersi all’intera comunità Duchenne, indipendentemente dall’età o dalla mutazione. Vamorolone ha il potenziale per diventare il nuovo standard di cura nella DMD fornendo i benefici degli steroidi ai pazienti ma, potenzialmente, con un rischio ridotto di effetti collaterali tipicamente visti con i glucocorticoidi.

Fornire trattamenti per la DMD, dove esiste un elevato bisogno medico, è una priorità per Santhera e stiamo lavorando come membro fidato della comunità Duchenne da più di 10 anni nello sviluppo dell’idebenone per il declino respiratorio nella DMD. Ora siamo impazienti di collaborare con ReveraGen essendo entrambe profondamente impegnate con la comunità Duchenne e avendo Santhera l’infrastruttura commerciale e regolatoria per rendere vamorolone disponibile ai pazienti il prima possibile.

Santhera è impaziente di proseguire il nostro lavoro insieme a voi e vi ringrazia per il supporto nel nostro impegno nel portare trattamenti a tutti i pazienti con la Duchenne. Nel caso in cui abbiate domande vi chiedo gentilmente di contattare il vostro rappresentante di Santhera del team Patient Advocy  o medical affairs.

Impaziente di incontrarvi a una delle prossime Conferenze della comunità DMD.

Sinceramente vostro

Thomas Meier, PhD, CEO

A cura dell’ufficio scientifico Parent Project onlus

Potete leggere la Lettera originale al seguente link. 

Per ulteriori informazioni sugli studi clinici con idebenone (Raxone) e con vamorolone potete consultare la Brochure sui trial clinici di Parent Project onlus

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