Pubblicato il giorno: sab, 7 Lug 2018

NS-065/NCNP-01 per exon skipping dell’esone 53: presentati i risultati degli studi clinici in Giappone e Nord America

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 Positivi i primi risultati degli studi clinici condotti in Giappone, negli Stati Uniti e in Canada, su pazienti Duchenne con NS-065/NCNP-01, un oligonicleotide antisenso sviluppato dall’azienda giapponese Nippon Shinyaku per indurre lo skipping dell’esone 53. I dati sono stati presentati in anteprima il 27 giugno a New Orleans e, a seguire, alla Conferenza annuale PPMD che si è svolta dal 28 al 30 giugno a Scottsdale in Arizona. Per entrambi i trial è stato evidenziato un parziale ripristino della produzione di distrofina.

Nippon Shinyaku ha annunciato che durante la Conferenza 2018 sulle Nuove Direttive in Biologia e Malattie Muscolo-Scheletriche, tenutasi dal 25 al 28 giugno a New Orleans, sono stati presentati i risultati postivi del trial clinico di fase 1/2 condotto in Giappone e di quello di fase 2 condotto negli Stati Uniti e Canada con NS-065/NCNP-01, un oligonicleotide morfolino fosfodiammidato (PMO), sviluppato per i pazienti DMD con mutazioni nel gene della distrofina trattabili con lo skipping dell’esone 53.

Hirofumi Komaki, Direttore Generale del Translational Medical Center al National Center of Neurology and Psychiatry di Tokyo e coordinatore del trial clinico di fase 1/2 in Giappone, ha presentato i risultati positivi ottenuti in oriente.

Lo studio è stato condotto su 16 bambini e ragazzi Duchenne, di età compresa tra i 5 e i 12 anni, con somministrazione settimanale per via intravenosa di due diversi dosaggi di NS-065/NCNP-01 (40 o 80 mg/Kg/settimana) per 24 settimane. I dati analizzati dalle biopsie muscolari, dopo 12 (8 pazienti) o 24 (8 pazienti) settimane dall’inizio del trattamento, hanno mostrato un parziale ripristino della produzione di distrofina in 14 pazienti su 16. L’aumento di espressione di distrofina osservato a 24 settimane è stato riportato con una media di 1.92% rispetto ai livelli normali per il dosaggio minore (40mg/kg/settimana) e di 5.21% rispetto ai livelli normali per il dosaggio maggiore (80mg/kg/settimana). L’effetto positivo di NS-065/NCNP-01 risulta essere direttamente proporzionale al dosaggio e alla durata del trattamento. Infine, non è stato rilevato nessun effetto collaterale grave.

Per quel che riguarda lo studio nordamericano, i risultati positivi sono stati presentati da Paula Clemens, Direttore Medico del CINRG (un network accademico ed internazionale per gli studi clinici) e a capo dello studio clinico di fase 2 negli Stati Uniti e in Canada.

In questo caso il trial è condotto da NS Pharma, una succursale statunitense della Nippon Shinyaku, e i dati si riferiscono alle stesse modalità di somministrazione di NS-065/NCNP-01 rispetto al Giappone (via intravenosa per 24 settimane dei due dosaggi: 40 e 80 mg/kg/settimana), sempre in 16 bambini DMD ma, questa volta, con età inferiore (tra i 4 e i 10 anni). I dati presentati mostrano che in tutti e 16 i pazienti si ha un aumento della produzione di distrofina con una  media del 5.8% rispetto ai livelli normali. In questo caso, a differenza dello studio giapponese,  non è stata osservata nessuna correlazione dose-effetto. La sicurezza del trattamento, con assenza di effetti collaterali gravi, è stata confermata.

A cura dell’Ufficio Scientifico Parent Project Onlus

Potete scaricare i Comunicati Stampa originali ai seguenti link:

Studio in Giappone 

Studio in USA e Canada 

Per ulteriori informazioni sugli studi clinici con NS-065/NCNP-01 potete consultare la Brochure dei Trial Clinici di Parent Project 

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