Pubblicato il giorno: mer, 17 Ott 2018

NS-065/NCNP-01 (viltolarsen) Per Exon Skipping Dell’esone 53: Presentati I Risultati Degli Studi Clinici In Giappone E Nord America

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Ancora risultati positivi da Nippon Shinyaku, la company giapponese responsabile dello sviluppo clinico di  NS-065/NCNP-01, ora denominato viltolarsen, un oligonicleotide antisenso in studio per lo skipping dell’esone 53.

La company aveva presentato in anteprima a fine giugno a New Orleans e, a seguire, alla Conferenza annuale PPMD, i primi risultati degli studi clinici condotti in Giappone, negli Stati Uniti e in Canada su pazienti Duchenne che  evidenziavano un parziale ripristino della produzione di distrofina. A questi dati iniziali si aggiungono ora nuovi risultati incoraggianti, presentati in occasione del recente congresso della World Muscle Society, provenienti ancora una volta da entrambi gli studi.

Nippon Shinyaku ha annunciato che durante il 23° Congresso Annuale Interazionale della World Muscle Society, tenutosi dal 2 al 6 ottobre a Mendoza, in Argentina, sono stati presentati i risultati del trial clinico di fase 1/2 condotto in Giappone e di quello di fase 2 condotto negli Stati Uniti e Canada con viltolarsen, precedentemente conosciuto come NS-065/NCNP-01, la molecola sperimentale sviluppata dalla Nippon Shinyaku per i pazienti DMD con mutazioni nel gene della distrofina trattabili con lo skipping dell’esone 53.

Hirofumi Komaki, Direttore Generale del Translational Medical Center al National Center of Neurology and Psychiatry (NCNP) e coordinatore del trial clinico in Giappone, ha presentato i risultati dello studio di fase 1/2, disegnato per identificare il dosaggio ottimale della molecola sperimentale in studio. Il trial è stato condotto su 16 bambini e ragazzi Duchenne, di età compresa tra i 5 e i 12 anni, con somministrazione settimanale per via intravenosa di due diversi dosaggi di viltolarsen (40 o 80 mg/Kg) per 24 settimane. In tutti i pazienti è stato osservato un aumento dello skipping dell’esone 53, e in 14 dei 16 partecipanti anche un aumento nel contenuto in distrofina presente nel muscolo. Nonostante il numero limitato di pazienti arruolati nello studio, i ricercatori hanno inoltre osservato una correlazione tra la diminuzione del peggioramento delle funzionalità fisiche e l’espressione di distrofina. Rispetto alla sicurezza e tollerabilità del trattamento infine, gli unici effetti collaterali riscontrati sono stati di entità lieve o moderata.

Per quel che riguarda lo studio nordamericano, portato avanti dal CINRG (un network accademico ed internazionale per gli studi clinici), i risultati positivi sono stati presentati da Paula Clemens, dell’Università di Pittsburgh School of Medicine e coordinatore dello studio. Anche questo trial è stato condotto su 16 ragazzi Duchenne trattati fino a un massimo di 24 settimane (5 partecipanti hanno ricevuto il placebo per le prime 4 settimane di trattamento) con uno dei due dosaggi di viltolarsen in studio (40 e 80 mg/kg) per via intravenosa una volta a settimana. I dati presentati mostrano che in tutti e 16 i pazienti trattati, indipendentemente dal dosaggio, si osserva una produzione di distrofina e skipping dell’esone 53. I test funzionali eseguiti durante lo studio hanno inoltre evidenziato, nei ragazzi DMD trattati, risultati migliori rispetto ai valori attesi in base alla storia naturale. Anche in questo studio gli effetti collaterali riscontrati sono risultati lievi o moderati.

 

A cura dell’Ufficio Scientifico Parent Project Onlus

Potete scaricare i Comunicati Stampa originali ai seguenti link:

Studio in Giappone

Studio in USA e Canada

Per leggere i primi risultati su NS-065/NCNP-01 riportati a fine giugno alla Conferenza annuale PPMD potete andare al seguente link.

Per ulteriori informazioni sugli studi clinici con NS-065/NCNP-01 potete consultare la Brochure dei Trial Clinici di Parent Project.

 

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