Pubblicato il giorno: mer, 27 Feb 2019

Lo studio SYROS di Santhera mostra l’efficacia a lungo termine di idebenone nel rallentare la perdita della funzionalità respiratoria in pazienti con distrofia muscolare di Duchenne

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L’azienda farmaceutica Santhera ha annunciato i risultati dello studio SYROS con idebenone, dimostrando che gli stessi effetti di rallentamento del declino della funzionalità respiratoria riscontrati con lo studio DELOS, condotto per 52 settimane, sono mantenuti in un contesto di vita reale per un periodo di tempo di trattamento fino a 6 anni. I risultati sono stati presentati durante la XVII Conferenza Internazionale sulla distrofia muscolare di Duchenne e Becker.

L’azienda Santhera Pharmaceutics annuncia i risultati dello studio SYROS che dimostrano come il trattamento a lungo termine con idebenone riduca in maniera sostanziale il tasso di perdita di funzionalità respiratoria in pazienti con distrofia muscolare di Duchenne per un periodo di tempo fino a 6 anni in un contesto di vita reale.

Lo studio SYROS è stato disegnato come una raccolta prospettica di dati di vita reale a lungo termine, retrospettivi, raccolti da pazienti che hanno completato la fase III positiva del trial DELOS (18 su 64) e che sono stati successivamente sottoposti a trattamento con idebenone (900mg/giorno) per un periodo medio di 4.2 anni (variabile da 2.4 a 6.1 anni) con i Programmi di Accesso Allargato (Expanded Access Programs – EAPs). L’obiettivo principale di questo studio è stato quello di valutare l’evoluzione a lungo termine della funzione respiratoria in pazienti che sono rimasti in trattamento con idebenone fino a 6 anni rispetto al loro periodo precedente senza idebenone.

I risultati di questi studio, che sono in accordo con i risultati dello studio pilota DELOS, hanno dimostrato che:

  • Il trattamento mantenuto a lungo termine con idebenone ha ridotto il tasso annuale di declino della capacità vitale forzata predetta percentuale (FVC%p) del 50%.
  • Gli effetti del trattamento sono mantenuti anno dopo anno fino a 6 anni.
  • Queste conclusioni sono ulteriormente sostenute da riduzioni consistenti del tasso di perdita di funzione respiratoria sia inspiratoria che espiratoria per lo stesso periodo.
  • Il trattamento prolungato con idebenone ha inoltre ridotto il rischio di importanti eventi clinici rilevanti per il paziente, inclusi eventi broncopolmonari avversi e ospedalizzazioni dovute a problematiche respiratorie.

“Siamo entusiasti di vedere che gli effetti significativi del trattamento con idebenone osservati nel nostro studio DELOS di fase III per 52 settimane vengono mantenuti a lungo termine”, ha detto Kristina Sjöblom Nygren, MD, Chief Medical Officer e Capo dello Sviluppo di Santhera. “Le nuove indicazioni sono di grosso rilievo per i pazienti DMD in declino respiratorio che hanno urgente bisogno di una terapia che modifichi il corso del declino della funzionalità respiratoria e che ritardi in maniera sostanziale la necessità di una ventilazione assistita.”

I risultati dello studio SYROS sono stati presentati durante la Conferenza Internazionale di Parent Project il 16 febbraio 2019, saranno presentati alla MDA Clinical & Scientific Conference (13-17 aprile, 2019, a Orlando) e verranno sottomessi per una pubblicazione scientifica internazionale.

A cura dell’Ufficio Scientifico Parent Project onlus

Potete rivedere la diretta streaming della Conferenza Internazionale di Parent Project dove sono stati presentati i risultati dello studio SYROS andando su questo link, a partire dal tempo 1:58:00.

Potete leggere il comunicato stampa originale diffuso da Santhera al seguente link.

Per ulteriori informazioni sullo studio clinico con idebenone potete consultare la Brochure dei Trial Clinici di Parent Project.

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