Pubblicato il giorno: lun, 22 Lug 2019

Lettera di Roche alla comunità Duchenne sullo studio clinico con RG6206

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L’azienda farmaceutica Roche ha diffuso una lettera alla comunità Duchenne, per informare i pazienti e le famiglie che prima di divulgare i dati dello studio in corso di fase 2/3 con la molecola anti-miostatina RG6206, denominato SPITFIRE, è necessario aspettare la revisione dello stesso pianificata da protocollo e prevista per il prossimo autunno. Ciò era stato già preannunciato da Roxana Dreghici, dirigente medico dell’azienda Roche, durante la conferenza annuale di Parent Project Muscular Distrophy (PPMD), svoltasi in Florida a fine giugno, in cui è stata presentata una panoramica sullo stato attuale di SPITFIRE, uno studio globale, in doppio cieco, randomizzato con placebo, della durata di 48 settimane, per il quale si è concluso il reclutamento di tutti i pazienti previsti, di età compresa tra i 6 e gli 11 anni. Lo studio ha lo scopo di valutare la sicurezza, la tollerabilità e l’efficacia della molecola sperimentale e al termine delle 48 settimane a tutti i partecipanti sarà data la possibilità di entrare in uno studio di estensione in aperto della durata di 192 settimane. 

Vi riportiamo di seguito la traduzione della lettera che abbiamo ricevuto da Roche:

Cara comunità Duchenne,

è stato fantastico vedere molti membri della comunità alla conferenza di Parent Project Muscular Dystrophy (PPMD) alla fine di giugno ad Orlando, Florida, USA. Alla conferenza, il 29 giugno 2019, abbiamo fornito un aggiornamento sullo studio clinico con anti-miostatina (RG6206) della Roche.

RG6206 è una adnectina sperimentale disegnata per legare una proteina denominata miostatina e bloccarne potenzialmente la sua funzione. RG6206 è attualmente in fase di studio per valutare la sua efficacia, sicurezza e tollerabilità in ragazzi deambulanti con distrofia muscolare di Duchenne. Con questa lettera, siamo lieti di aggiornare tutta la comunità.

Il 3 luglio 2019, il reclutamento nello studio pilota WN40227 (SPITFIRE) è stato ufficialmente completato a livello globale in 48 centri clinici negli Stati Uniti, Canada, Argentina, Europa, Australia e Giappone. Sono stati randomizzati un totale di 166 ragazzi con la Duchenne di età compresa tra i 6 e gli 11 anni. L’elenco dei centri clinici, così come i dettagli dello studio, si possono trovare al sito www.clinicaltrials.gov (NCT03039686, studio Roche WN40227).

Come per tutti i nostri programmi di ricerca clinica, continuiamo a monitorare i nostri studi per confermarne il proseguimento come pianificato; in quanto tale, revisioneremo lo studio in corso SPITFIRE a ottobre-novembre di quest’anno. Tale revisione è specificata come da protocollo di studio e non è spinta da alcun evento o dagli andamenti del monitoraggio. Aggiorneremo la comunità dopo aver completato la revisione.

Siccome si tratta di uno studio in corso controllato con placebo, è importante che rimanga in cieco per preservarne l’integrità. Fintanto che lo studio va avanti, i dati non potranno essere condivisi.

Siamo sinceramente grati per la continua collaborazione della comunità Duchenne e vorremmo ringraziare tutti i partecipanti allo studio, le loro famiglie e i caregiver. Roche si impegna a lavorare insieme alla comunità Duchenne per supportare le necessità costantemente in evoluzione dei pazienti e delle loro famiglie.

  • Se avete qualsiasi domanda riguardo la vostra attuale partecipazione allo studio SPITFIRE, contattate il vostro medico di riferimento per lo studio.
  • Se non siete nello studio SPITFIRE, ma avete domande riguardo RG6206, contattate elena.zhuravleva.ez1@roche.com.
  • Per ulteriori informazioni sullo studio SPITFIRE attualmente in corso potete visitare ForPatients.roche.com e cercare “Duchenne”.

Elena Zhuravleva, Patient Partnership Director, Rare Disease, Roche, Svizzera

Per conto del team Roche Duchenne

Traduzione a cura dell’Ufficio Scientifico di Parent Project aps

Potete scaricare la Lettera ufficiale al seguente link.

Per avere maggiori informazioni sugli studi clinici con RG2606 potete consultare la Brochure sui trial clinici di Parent Project aps

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