La ricerca

Posted By supremo On lunedì, giugno 3rd, 2013 With 0 Comments

Ad oggi, come sappiamo, una cura per la distrofia muscolare di Duchenne e Becker non esiste ancora. Questo non significa che il mondo della ricerca è fermo, ma che la strada è lunga, e come succede spesso, sono necessari ancora sforzi e tentativi per arrivare ad ottenere risultati concreti.

A partire dal 1986, anno in cui venne identificato il gene della distrofina, il numero di pubblicazioni scientifiche inerenti la DMD/BMD sono aumentate esponenzialmente, consentendo nel tempo di raggiungere una comprensione delle basi biologiche della patologia tali da poter ipotizzare una serie di possibili strategie terapeutiche, alcune delle quali negli ultimi anni hanno oltrepassato il confine del laboratorio e sono entrate nella fase  di sperimentazione clinica nell’uomo.

In base alla modalità di azione ciascuna di queste strategie può essere ricondotta a una delle seguenti tipologie di intervento: la terapia genica, quella cellulare e quella farmacologica.

A seguire un elenco delle strategie.

BMN 044

BMN 045

BMN 053

BMS-986089

CAP 1002

CAT 1004

Catena/Raxone

Drisapersen

Epicatechina

Eteplirsen

FG-3019

FOR DMD

GIVINOSTAT

HT100

Mesoangioblasti

PF-06252616

Rimeporide

SMT C1100

SPIRONOLACTONE vs EPLERENONE

SRP-4053

Tadalafil

Translarna

VBP15

 

 

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