Pubblicato il giorno: lun, 13 Lug 2015

Importanti passi in avanti per drisapersen e eteplirsen

Alla fine di giugno le company statunitensi BioMarin e Sarepta Therapeutics, responsabili dello sviluppo clinico delle molecole antisenso per lo skipping dell’esone 51, drisapersen e eteplirsen rispettivamente, hanno diffuso attraverso comunicati stampa notizie incoraggianti rispetto all’avanzamento dello status delle rispettive richieste finalizzate all’immissione in commericio delle molecole.  Nel primo comunicato BioMarin annuncia che l’agenzia regolatoria per i medicinali europea EMA,  ha ritenuto completa la domanda di autorizzazione alla commercializzazione  – MAA – per drisapersen per il trattamento della Distrofia Muscolare di Duchenne trattabile con lo skipping dell’esone 51, presentata dalla company a inizio giugno. Inizia ora quindi, il processo di valutazione della richiesta da parte degli esperti dell’agenzia regolatoria che forniranno, nella prima metà del 2016, il proprio parere.  L’iter autorizzativo per drisapersen prosegue inoltre anche negli Stati Uniti dove, la sottomissione della richiesta all’FDA, tecnicamente NDA, era terminata ad aprile di quest’anno. Inizia dunque, anche in questo caso, la fase di revisione della richiesta che avverrà come annunciato nel secondo comunicato secondo le tempistiche abbreviate  previste dalla revisione prioritaria- priority review- concessa in questo caso alla richiesta. Sempre negli Stati Uniti infine, Sarepta Therapeutics annuncia  di aver completato  la sottomissione all’FDA della NDA per eteplirsen per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne trattabile con lo skipping dell’esone 51 e di aver chiesto all’agenzia di autorizzare anche in questo caso una procedura di revisione prioritaria della richiesta.

 

 

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