Pubblicato il giorno: lun, 29 Apr 2019

FibroGen riceve la Designazione di Farmaco Orfano per pamrevlumab per il trattamento della Duchenne

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L’azienda statunitense ha annunciato di aver ricevuto dall’FDA la Designazione di Farmaco Orfano per pamrevlumab, farmaco attualmente in studio clinico di fase 2 per la DMD. Tutti i 21 pazienti non-deambulanti che stanno partecipando al trial hanno terminato le prime 52 settimane di trattamento. È ora in corso la valutazione dei parametri clinici.

SAN FRANCISCO, 15 aprile, 2019 (GLOBE NEWSWIRE) — FibroGen, un’azienda biofarmaceutica impegnata nella scoperta e lo sviluppo di terapie di prim’ordine, ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) ha concesso la Designazione di Farmaco Orfano per pamrevlumab, l’anticorpo anti-CTGF sviluppato dall’azienda, per il trattamento dei pazienti con DMD.

“Siamo felici di aver ricevuto la Designazione di Farmaco Orfano dalla FDA per pamrevlumab nel trattamento per la DMD. Le esigenze mediche dei pazienti con questa patologia sono ancora altamente insoddisfatte e necessitano di nuove opzioni di trattamento”, ha dichiarato Elias Kouchakji, M.D., Vice President Senior, Sviluppo Clinico e Sicurezza del Farmaco. “Tutti i 21 pazienti non-deambulanti, del nostro studio di fase 2 in corso con pamrevlumab, hanno completato le prime 52 settimane di trattamento. Per questo studio stiamo valutando una serie di parametri clinici, inclusi la funzionalità polmonare, cardiaca e dei muscoli degli arti superiori, e la fibrosi del tessuto muscolare. Attendiamo con ansia il proseguimento dello sviluppo di questa terapia sperimentale.”

Mentre la maggior parte dei farmaci in fase di sviluppo per la Duchenne è indirizzata a pazienti deambulanti, la gran parte dei pazienti si trova in una fase in cui hanno ormai perso la deambulazione. Il programma clinico di pamrevlumab si rivolge attualmente alle esigenze mediche insoddisfatte di questi pazienti.

 

A cura dell’Ufficio Scientifico Parent Project onlus

Potete leggere il comunicato stampa originale diffuso da FibroGen al seguente link

Per ulteriori informazioni sullo studio clinico con pamrevlumab potete consultare la Brochure dei Trial Clinici di Parent Project.

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