Pubblicato il giorno: mar, 31 Lug 2018

Conferenza PPMD: alcuni aggiornamenti sui trial clinici

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Vi riportiamo di seguito una serie di Comunicati Stampa e Notizie pubblicati sul nostro sito tra giugno e luglio che riportano gli aggiornamenti riguardo ad alcuni studi clinici che sono stati presentati alla Conferenza statunitense PPMD.

Terapia genica per la DMD

Ci teniamo a sottolineare che, successivamente alla diffusione a fine giugno del comunicato stampa che ha annunciato i primi risultati positivi dello studio clinico di terapia genica di fase 1/2a condotto al Nationwide Children’s Hospital, e alla presentazione degli stessi risultati alla Conferenza PPMD, è stato annunciato qualche giorno fa da Sarepta una momentanea sospensione del trial. La sospensione è dovuta ad un lotto di produzione di terapia genica che è risultato al di fuori dei criteri di specifica, le analisi indicano però che ciò non comporta rischi per la sicurezza. Potete leggere la Notizia qui 

Exon Skipping

Exon skipping dell’esone 53 con NS-065/NCNP-01: presentati i risultati degli studi clinici in Giappone e Nord America  

Wave Life Sciences riceve un parere positivo da parte dell’Unione Europea per la designazione di Farmaco Orfano per WVE-210201

Terapie antiinfiammatorie

– Vamorolone: i risultati iniziali mostrano miglioramenti nella forza e resistenza nei bambini Duchenne  

Catabasis annuncia l’avvio del nuovo trial di Fase 3 con edasalonexent “POLARIS DMD”  

– Procede il trial HOPE-2 con le terapia cellulare di Capricor Therapeutics 

– Summit annuncia l’interruzione dello sviluppo clinico di ezutromid nella Duchenne

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