Pubblicato il giorno: lun, 4 Giu 2018

Come preannunciato, Sarepta riceve un parere negativo per EXONDYS® (eteplirsen) per il trattamento dei pazienti con Distrofia Muscolare di Duchenne in Europa

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È negativo il parere finale del CHMP dell‘EMA per la richiesta di Sarepta di autorizzare l’impiego di EXONDYS 51 nei pazienti Duchenne trattabili in Europa. La notizia non è inaspettata, la stessa company, infatti, aveva annunciato in una precedente lettera alla comunità l’esito sfavorevole della richiesta anticipando, l’intenzione, qui ribadita, di presentare una domanda di riesame e la richiesta di avvalersi delle competenze specifiche di un comitato scientifico esterno composto da esperti nella Duchenne durante la procedura. L’iter di riesame in base a quanto detto dalla company dovrebbe concludersi entro la fine di quest’anno con un nuovo e, ci auguriamo, diverso parere.

Come preannunciato, Sarepta riceve un parere negativo per EXONDYS® (eteplirsen) per il trattamento dei pazienti con Distrofia Muscolare di Duchenne in Europa

— Sarepta chiederà un riesame del parere, e che venga convocato un Comitato Scientifico di Consulenza (Scientific Advisory Group – SAG)

CAMBRIDGE, Mass., 1 giugno 2018

(GLOBE NEWSWIRE) – Sarepta Therapeutics, Inc. (NASDAQ:SRPT), un’azienda biofarmaceutica in fase commerciale focalizzata sulla scoperta e sviluppo di medicinali genetici di precisione per il trattamento di patologie neuromuscolari rare,  ha annunciato che la Commissione per i Prodotti Medicinali per uso nell’Uomo (CHMP) dell’Agenzia Europea dei Medicinali (EMA), ha adottato come atteso un parere negativo per EXONDYS® (eteplirsen). EXONDYS è progettato per il trattamento dei pazienti con distrofia muscolare di Duchenne trattabili con lo skipping dell’esone 51 del gene della distrofina.

Come precedentemente riportato nella presentazione dei risultati finanziari di Sarepta, del 5 maggio, un parere negativo era stato anticipato in base al trend della votazione all’audizione. Sarepta chiederà un riesame del parere che comporterà l’assegnazione di un nuovo relatore e co-relatore. La company chiederà anche che venga interpellato un comitato di consulenza scientifico sulla DMD in modo tale che specialisti neuromuscolari, con esperienza nell’ambito di trattamenti per questi pazienti, possano fornire una guida esperta e la loro opinione, tra le altre cose, della validità dei controlli esterni usati e l’importanza di alcuni endpoint funzionali includendo per esempio, la rilevanza di un rallentamento significativo del declino polmonare nei pazienti con questa patologia difficilmente trattabile. Si prevede che il processo di riesame venga concluso entro la fine del 2018.

Traduzione a cura dell’Ufficio Scientifico di Parent Project onlus

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