Exon skipping con WVE-210201: positivi i primi risultati dello studio clinico di fase 1

Con un comunicato stampa, diffuso il 6 dicembre, l’azienda statunitense Wave Life Sciences ha reso noti i primi risultati del suo studio clinico di fase 1 con WVE-210201 – l’oligo antisenso stereopuro sviluppato per lo skipping dell’esone 51 – in corso anche in Italia. I dati evidenziano un profilo di sicurezza e tollerabilità positivo More...

by Fabiana Ruggiero | Published 19 minuti ago
By Fabiana Ruggiero On martedì, dicembre 11th, 2018
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TAS-205, un inibitore della prostaglandina D2, potrebbe essere un nuovo candidato terapeutico per la DMD

  L’azienda giapponese Taiho Pharmaceuticals ha sviluppato una nuova molecola sperimentale, denominata TAS-205, che agisce come inibitore dell’enzima responsabile della produzione della prostaglandina D2 More...

By Fabiana Ruggiero On martedì, dicembre 11th, 2018
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Dieci cose da sapere sulla diagnosi preimpianto

  Si è svolto a Roma il Convegno dal titolo “Fertilità: diagnosi preimpianto per scoprire più di 10 mila malattie genetiche” durante il quale è stata presentata la Guida “Diagnosi preimpianto, More...

By Fabiana Ruggiero On giovedì, dicembre 6th, 2018
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Santhera: annunciato il diritto di licenza esclusiva per il farmaco vamorolone e forniti aggiornamenti riguardo alla richiesta di autorizzazione alla commercializzazione per idebenone

L’azienda svizzera Santhera Pharmaceuticals acquisisce il diritto di licenza esclusiva per vamorolone, la potenziale terapia sostitutiva dei glucocorticoidi sviluppata da ReveraGen.  La notizia arriva attraverso More...

By Fabiana Ruggiero On martedì, dicembre 4th, 2018
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AGGIORNAMENTO SUGLI STUDI CLINICI CON VAMOROLONE

Forniamo a seguire gli ultimi aggiornamenti sugli studi clinici con vamorolone, la potenziale terapia sostitutiva del cortisone sviluppata da ReveraGen che punta a eliminare gli effetti collaterali legati all’assunzione More...

By Fabiana Ruggiero On martedì, dicembre 4th, 2018
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Screening neonatale: approvato emendamento Volpi per l’estensione a patologie diverse da quelle metaboliche

Lo scorso 22 novembre 16 associazioni e federazioni, tra cui Parent Project, hanno rivolto un appello al Governo e al Parlamento in appoggio all’emendamento (AC1334) alla legge di bilancio, proposto More...

By Fabiana Ruggiero On mercoledì, novembre 28th, 2018
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Catabasis Pharmaceuticals: aggiornamenti sui trial e nuova collaborazione per esplorare i potenziali benefici di edasalonexent sulla funzionalità cardiaca

In seguito ai risultati promettenti del trial clinico di fase 2 (MoveDMD), e in concomitanza con l’avvio dello studio di fase 3 (PolarisDMD), Catabasis annuncia una nuova collaborazione con la UT Soutwestern per More...

By Fabiana Ruggiero On giovedì, novembre 22nd, 2018
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Screening neonatale: l’appello delle associazioni per l’allargamento alle malattie non metaboliche

Nei giorni scorsi, il gruppo parlamentare del Movimento 5 Stelle alla Camera ha firmato e presentato un emendamento (AC1334) alla legge di bilancio, proposto dall’On. Leda Volpi, per introdurre una modifica More...

By Fabiana Ruggiero On giovedì, novembre 22nd, 2018
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Capricor Therapeutics incontrerà l’FDA per discutere dello sviluppo clinico di CAP-1002

In un comunicato stampa emesso il 12 novembre, la company statunitense Capricor Therapeutics ha annunciato che incontrerà a dicembre l’agenzia americana per i medicinali, FDA, per discutere dello studio clinico More...

By Fabiana Ruggiero On giovedì, novembre 22nd, 2018
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Due nuovi pazienti trattati con la terapia genica sviluppata da Solid

Ci sono nuovi aggiornamenti sul fronte della terapia genica con la microdistrofina, SGT-001, sviluppata dalla biotech statunitense Solid Bioscience. Le novità riguardano lo stato di avanzamento del loro programma, More...