Sarepta Therapeutics riporta un’erronea presentazione al sistema di segnalazione degli eventi avversi – Adverse Event Reporting System (FAERs) – della FDA statunitense

Sarepta Therapeutics è stata informata che un rapporto sugli eventi avversi è stato presentato al sistema di segnalazione degli eventi avversi (FAERs) della FDA, un database di sorveglianza post-marketing per le terapie approvate. Sarepta afferma che, sulla base delle loro indagini, il rapporto è stato erroneamente presentato al FAERs CAMBRIDGE, More...

by Fabiana Ruggiero | Published 1 settimana ago
By Fabiana Ruggiero On mercoledì, agosto 7th, 2019
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Aggiornamenti DA CAPRICOR Therapeutics sullo studio clinico HOPE 2

Nel mese di luglio l’azienda statunitense Capricor Therapeutics ha aggiornato con due comunicati stampa la comunità Duchenne sui progressi dello studio clinico HOPE-2, il trial di fase 2 in corso per i pazienti More...

By Fabiana Ruggiero On venerdì, agosto 2nd, 2019
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Terapia genica: cosa ne sappiamo oggi e cosa avremo bisogno di sapere domani. Spunti e riflessioni dalla Conferenza Annuale PPMD.

Tutti ne parlano, molti la aspettano, ma pochi sanno a che punto siamo realmente oggi e quanto ancora c’è da apprendere. La seconda giornata della conferenza annuale di Parent Project Muscular Dystrophy, svoltasi More...

By Fabiana Ruggiero On martedì, luglio 23rd, 2019
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Il trattamento con eterplirsen (EXONDYS 51) diminuisce il declino della funzionalità respiratoria nei ragazzi Duchenne

Eteplirsen, anche noto con il nome commerciale EXONDYS 51, molecola sviluppata da Sarepta Therapeutics per il trattamento dei pazienti DMD trattabili con lo skipping dell’esone 51, attenua il declino respiratorio More...

By Fabiana Ruggiero On lunedì, luglio 22nd, 2019
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Lettera di Roche alla comunità Duchenne sullo studio clinico con RG6206

L’azienda farmaceutica Roche ha diffuso una lettera alla comunità Duchenne, per informare i pazienti e le famiglie che prima di divulgare i dati dello studio in corso di fase 2/3 con la molecola anti-miostatina More...

By Fabiana Ruggiero On venerdì, luglio 19th, 2019
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Aggiornamenti sul trial givinostat dalla conferenza PPMD

Durante la conferenza di Parent Project Muscular Dystrophy (PPMD) che si è svolta ad Orlando dal 27 al 29 giugno, nell’ambito della sessione sull’infiammazione e la fibrosi, Paolo Bettica, Vice Presidente Ricerca More...

By Fabiana Ruggiero On sabato, luglio 6th, 2019
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Conferenza internazionale PPMD: FibroGen presenta i risultati dello studio di fase 2 con pamrevlumab per la Duchenne

Sono positivi i risultati preliminari dello studio di fase 2, attualmente in corso con pamrevlumab negli Stati Uniti, per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne in pazienti non deambulanti. Il farmaco More...

By Fabiana Ruggiero On giovedì, luglio 4th, 2019
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Wave Life Science annuncia l’avvio di DYSTANCE 51, uno studio clinico di fase 2/3 con Suvodirsen

È stata annunciata anche durante la 25° Conferenza Annuale di Parent Project Muscular Dystrophy (PPMD), che si è svolta dal 26 al 29 giugno ad Orlando in Florida, la partenza di DYSTANCE 51, il nuovo studio clinico More...

By Fabiana Ruggiero On martedì, luglio 2nd, 2019
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Catabasis Pharmaceuticals presenta i dati preclinici che mostrano un effetto potenziale sul mantenimento osseo con edasalonexent nella distrofia muscolare di Duchenne

Confrontare l’impatto del trattamento con edasalonexent rispetto al prednisone sulla salute delle ossa, questo l’obiettivo dello studio preclinico supportato da Catabasis i cui risultati sono stati diffusi a More...

By Fabiana Ruggiero On martedì, luglio 2nd, 2019
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PTC fornisce un aggiornamento sulla richiesta di ampliamento dell’indicazione per Translarna™ (ataluren)

Non sarà per il momento estesa al sottogruppo dei pazienti non deambulanti la possibilità di accesso a Translarna, il farmaco sviluppato da PTC Therapeutics per il trattamento dei pazienti Duchenne con mutazione More...