“Programmi Di Accesso Anticipato: Un Modello Vincente Da Implementare Pienamente In Favore Dei Pazienti Con Malattie Rare.”

È stato presentato il 24 settembre a Palazzo Madama a Roma, su iniziativa della Senatrice Paola Binetti in collaborazione con l’Osservatorio Farmaci Orfani (OSSFOR), il Position Paper di OSSFOR sui programmi di accesso anticipato (EAPs – Early Access Programmes) ai farmaci orfani. Alla Conferenza Stampa, che ha riunito giornalisti, associazioni More...

by Fabiana Ruggiero | Published 5 giorni ago
By Fabiana Ruggiero On venerdì, ottobre 12th, 2018
0 Comments

Sarepta annuncia una nuova collaborazione con Paragon Bioservices per aumentare il potenziale di produzione dei suoi prodotti di terapia genica

Nell’ottica di accelerare lo sviluppo dei suoi programmi di terapia genica, tra i quali quello con la microdistrofina per la distrofia muscolare di Duchenne, Sarepta Therapeutics ha  recentemente ampliato la More...

By Fabiana Ruggiero On venerdì, ottobre 12th, 2018
0 Comments

Grant Application Parent Project onlus

Lo scorso 30 settembre sono scaduti i termini per la partecipazione al bando “classico” (Grant Application PPO) per progetti di ricerca di Parent Project onlus. Rimane aperta la seconda tipologia di finanziamento More...

By Fabiana Ruggiero On martedì, ottobre 9th, 2018
0 Comments

Presentati i dati preliminari dal registro pazienti “STRIDE”: ataluren rallenta la progressione della Duchenne in bambini con una mutazione non senso

Dopo i risultati positivi sul fronte della terapia genica, ecco un’altra buona notizia che arriva dal 23° Congresso Internazionale della World Muscle Society che si è svolto dal 2 al 6 ottobre in Argentina. More...

By Fabiana Ruggiero On venerdì, ottobre 5th, 2018
0 Comments

Terapia genica per la DMD: positivi i risultati presentati al Congresso WMS riguardo allo studio clinico in corso al Nationwide Children’s Hospital

Sarepta Therapeutics ha annunciato che Jerry Mendell ha presentato, al Congresso Internazionale World Muscle Society che si sta svolgendo in Argentina, gli ultimi aggiornamenti riguardo ai primi quattro pazienti More...

By Fabiana Ruggiero On venerdì, ottobre 5th, 2018
0 Comments

Catabasis Pharmaceuticals inizia il trial clinico di fase 3 PolarisDMD con Edasalonexent nella distrofia muscolare Di Duchenne

In un comunicato stampa emesso il 25 settembre, la company statunitense Catabasis Pharmaceuticals ha annunciato l’avvio di PolarisDMD, il trial clinico di Fase 3 con edasalonexent per la distrofia muscolare di More...

By Fabiana Ruggiero On lunedì, ottobre 1st, 2018
0 Comments

Il sistema endocannabinoide: un nuovo target per contrastare la Duchenne

Regolare la funzione degli endocannabinoidi prodotti dall’organismo per contrastare il decorso della patologia e recuperare parte delle funzioni motorie. È questo lo scopo di uno studio italiano, condotto More...

By Fabiana Ruggiero On martedì, settembre 25th, 2018
0 Comments

Sarepta Therapeutics Annuncia La Revoca Della Sospensione Per il Suo Programma Di Terapia Genica Con Micro-Distrofina

Dopo il parere negativo da parte dell’EMA sull’approvazione condizionale di eteplirsen, Sarepta Therapeutics annuncia una buona notizia sul fronte della terapia genica. La FDA ha infatti revocato la sospensione More...

By Fabiana Ruggiero On sabato, settembre 22nd, 2018
0 Comments

Sarepta riceve il parere negativo del CHMP sul riesame per eteplirsen

Siamo molto dispiaciuti di dover annunciare che Sarepta Therapeutics ha ricevuto, ancora una volta, un’opinione negativa da parte del Comitato per i Prodotti Medicinali per l’uso nell’Uomo dell’EMA riguardo More...

By Fabiana Ruggiero On martedì, settembre 18th, 2018
0 Comments

Lettera di Roche alla comunità Duchenne: lo studio clinico con RG2606 prosegue

In seguito alla recente notizia dell’interruzione dello studio con domagrozumab (Leggi la notizia qui ), la molecola sviluppata da Pfizer come inibitore della miostatina, l’azienda Roche ha diffuso una lettera More...