Sarepta riceve il parere negativo del CHMP sul riesame per eteplirsen

Siamo molto dispiaciuti di dover annunciare che Sarepta Therapeutics ha ricevuto, ancora una volta, un’opinione negativa da parte del Comitato per i Prodotti Medicinali per l’uso nell’Uomo dell’EMA riguardo l’approvazione condizionale di eteplirsen in Europa. Ieri, venerdì 21 settembre, Sarepta ha annunciato che il Comitato per i Prodotti More...

by Fabiana Ruggiero | Published 2 giorni ago
By Fabiana Ruggiero On martedì, settembre 18th, 2018
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Lettera di Roche alla comunità Duchenne: lo studio clinico con RG2606 prosegue

In seguito alla recente notizia dell’interruzione dello studio con domagrozumab (Leggi la notizia qui ), la molecola sviluppata da Pfizer come inibitore della miostatina, l’azienda Roche ha diffuso una lettera More...

By Fabiana Ruggiero On lunedì, settembre 17th, 2018
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Rigenerazione del tessuto muscolare

Parent Project finanzia il progetto di Pier Lorenzo Puri  sul processo orchestrato da cellule e minuscole vescicole extracellulari Partendo dalla notizia che abbiamo diffuso la scorsa settimana sugli importanti More...

By Fabiana Ruggiero On mercoledì, settembre 12th, 2018
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Distrofia muscolare di Duchenne: come le cellule muscolari viaggiano verso il lato oscuro

Studiare i meccanismi e le popolazioni cellulari coinvolte nel complesso processo di degenerazione/rigenerazione che avviene nel tessuto muscolare in diverse condizioni, tra cui le distrofie muscolari.  È More...

By Fabiana Ruggiero On venerdì, settembre 7th, 2018
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Estesa l’indicazione di Translarna ai bambini DMD dai 2 anni di età

È positiva la decisione da parte della Commissione Europea di estendere il trattamento di Translarna in Europa ai pazienti Duchenne con mutazioni non senso, deambulanti, a partire dai 2 anni di età.  Una More...

By Fabiana Ruggiero On venerdì, agosto 31st, 2018
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Crispr: nuovi importanti risultati dagli studi preclinici in cani DMD

Ci sono buone notizie sul fronte dell’editing genomico con Crispr, l’ormai nota tecnologia innovativa di “taglia e cuci genetico” studiata in tutto il mondo come nuova strategia terapeutica per correggere More...

By Fabiana Ruggiero On giovedì, agosto 30th, 2018
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Pfizer interrompe gli studi clinici con Domagrozumab (PF-06252616) per il trattamento della Duchenne

Siamo molto dispiaciuti di dover annunciare l’interruzione dei due studi clinici in corso per valutare domagrozumab (PF-06252616) come trattamento per la Duchenne. Si tratta dello studio di sicurezza ed efficacia More...

By Fabiana Ruggiero On martedì, agosto 28th, 2018
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OPEN AIFA: nuovo incontro per discutere di accesso precoce a Raxone per i pazienti DMD in Italia

È ancora una volta positivo il bilancio del nuovo incontro con l’Agenzia Italiana del Farmaco  che, lo scorso 5 luglio, ha visto i responsabili italiani di Santhera, l’azienda impegnata nello sviluppo clinico More...

By Fabiana Ruggiero On martedì, luglio 31st, 2018
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Conferenza PPMD: alcuni aggiornamenti sui trial clinici

Vi riportiamo di seguito una serie di Comunicati Stampa e Notizie pubblicati sul nostro sito tra giugno e luglio che riportano gli aggiornamenti riguardo ad alcuni studi clinici che sono stati presentati alla Conferenza More...

By Fabiana Ruggiero On martedì, luglio 31st, 2018
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Conferenza PPMD: Italfarmaco presenta i suoi ultimi dati riguardo al trial con givinostat per la Duchenne

Durante la Conferenza annuale PPMD Paolo Bettica, VicePresidente Ricerca e Sviluppo di Italfarmaco, ha presentato gli ultimi aggiornamenti sugli studi clinici condotti con givinostat in pazienti Duchenne a livello More...