Un approfondimento sul tema della procreazione assistita

Condividiamo un articolo, pubblicato questa settimana su La Repubblica, che offre un approfondimento sul tema della procreazione assistita e dei test genetici pre-impianto sugli embrioni in caso di presenza di patologie genetiche all’interno della famiglia. Articolo La Repubblica_11 giugno 2019  More...

by Fabiana Ruggiero | Published 4 giorni ago
By Fabiana Ruggiero On lunedì, maggio 27th, 2019
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Presentata all’EMA la richiesta di autorizzazione alla commercializzazione per Puldysa® (idebenone) per la Duchenne

Pratteln, Svizzera, 27 maggio 2019 – Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) annuncia che è stata presentata all’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) una richiesta di autorizzazione alla commercializzazione More...

By Fabiana Ruggiero On venerdì, maggio 17th, 2019
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Aggiornamenti da Solid Biosciences sulla terapia genica con SGT-001

Riceviamo e condividiamo la traduzione della lettera indirizzata alla comunità Duchenne ricevuta da Solid Bioscience sulle ultime notizie inerenti lo studio clinico di fase 1/2 IGNITE DMD. Il trial sta valutando More...

By Fabiana Ruggiero On martedì, maggio 14th, 2019
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Catabasis presenta GalaxyDMD: lo studio di estensione con edasalonexent

Catabasis annuncia l’avvio del nuovo studio di estensione con edasalonexent e il proseguimento del reclutamento per il trial di fase 3 PolarisDMD con l’apertura dei centri in Europa. Edasalonexent, molecola More...

By Fabiana Ruggiero On mercoledì, maggio 8th, 2019
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Wave Life Sciences annuncia i dati di sicurezza e tollerabilità dello studio di fase 1 con suvodirsen e il disegno dello studio di fase 2/3

Presentato alla Conferenza della Muscular Dystrophy Association il prossimo studio clinico di fase 2/3 con suvodirsen (DYSTANCE 51) sui pazienti Duchenne trattabili con lo skipping del 51. L’avvio del trial è More...

By Fabiana Ruggiero On lunedì, aprile 29th, 2019
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FibroGen riceve la Designazione di Farmaco Orfano per pamrevlumab per il trattamento della Duchenne

L’azienda statunitense ha annunciato di aver ricevuto dall’FDA la Designazione di Farmaco Orfano per pamrevlumab, farmaco attualmente in studio clinico di fase 2 per la DMD. Tutti i 21 pazienti non-deambulanti More...

By Fabiana Ruggiero On mercoledì, aprile 17th, 2019
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Sviluppo di nuove versioni di microdistrofina per la distrofia muscolare di Duchenne

Diversi costrutti di microdistrofina sono attualmente oggetto di studi clinici per la Duchenne. Ricercatori dell’Università di Washington stanno ora sviluppando, e testando in modello animale, nuove More...

By Fabiana Ruggiero On mercoledì, aprile 17th, 2019
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Editing genomico per la Duchenne

Eric Olson e Charles Gersbach, rispettivamente dell’UT Southwestern Medical Center di Dallas e della Duke University di Durham negli Stati Uniti, sono due tra i nomi più noti a livello internazionale nell’ambito More...

By Fabiana Ruggiero On giovedì, aprile 11th, 2019
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Sarepta annuncia i risultati positivi di casimersen nello studio di fase 3 ESSENCE

Sulla base dei risultati promettenti sui livelli di produzione di distrofina in pazienti trattati con casimersen, l’azienda statunitense Sarepta Therapeutics ha intenzione di programmare un incontro con la FDA More...

By Fabiana Ruggiero On venerdì, marzo 29th, 2019
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Nuova sottomissione all’EMA per idebenone

È prevista, per il secondo trimestre di quest’anno, la sottomissione all’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA), della richiesta per l’autorizzazione all’immissione in commercio condizionata (Conditional More...