Sarepta Therapeutics annuncia l’autorizzazione della domanda di richiesta per un nuovo farmaco -Investigational New Drug (IND)-da parte della U.S. Food and Drug Administration (FDA) per il candidato PPMO dell’esone 51, SRP-5051

— Sarepta inizierà immediatamente lo studio clinico di fase 1/2a nei pazienti con distrofia muscolare di Duchenne (DMD) trattabili con lo skipping dell’esone 51– CAMBRIDGE, Mass., 7 November 2017 (GLOBE NEWSWIRE) — Sarepta Therapeutics, Inc. (NASDAQ: SRPT), una company biofarmaceutica in fase commerciale focalizzata sulla scoperta More...

by webmaster | Published 1 settimana ago
By webmaster On venerdì, novembre 10th, 2017
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Wave Life Sciences inizia la sperimentazione clinica per il principale programma nella distrofia muscolare di Duchenne (DMD)

Primo studio clinico di WVE-210201, una terapia sperimentale dello skipping dell’esone 51, in ragazzi deambulanti e non, di età compresa tra i 5 e 18 anni CAMBRIDGE, Mass.–(BUSINESS WIRE)—6 novembre 2017– More...

By webmaster On giovedì, novembre 9th, 2017
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Sarepta Therapeutics e il Nationwide Children’s Hospital annunciano l’autorizzazione della domanda di richiesta per un nuovo farmaco -Investigational New Drug (IND)-da parte della U.S. Food and Drug Administration (FDA) per il programma di terapia genica GALGT2

–Nationwide Children’s Hospital è sulla buona strada per avviare uno studio clinico di fase 1 / 2a in pazienti con distrofia muscolare di Duchenne (DMD) entro la fine del 2017– CAMBRIDGE, Mass., 3 More...

By webmaster On venerdì, novembre 3rd, 2017
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Sarepta Therapeutics sigla una collaborazione globale esclusiva con la Duke University per la tecnologia CRISPR/Cas9 dell’editing genomico per sviluppare nuovi trattamenti per la Distrofia muscolare di Duchenne (DMD)

L’opzione di licenza esclusiva concede a Sarepta i diritti alla proprietà intellettuale della Duke per CRISPR/Cas9. CAMBRIDGE, Mass., 31 ottobre, 2017 (GLOBE NEWSWIRE) — Sarepta Therapeutics, Inc. (NASDAQ: More...

By webmaster On martedì, ottobre 24th, 2017
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Duchenne: rallentare i muscoli per preservarli

Un nuovo studio guidato da Graziella Messina e pubblicato sulla prestigiosa rivista Nature Communications, propone una nuova strategia per combattere la distrofia muscolare di Duchenne. di Francesca Ceradini Non More...

By webmaster On lunedì, ottobre 16th, 2017
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Studio Clinico con Givinostat nella Distrofia Muscolare di Becker – Partito il Reclutamento del Registro Pazienti

Il Registro Pazienti DMD/BMD Italia ha da poco concluso l’elaborazione di una nuova richiesta finalizzata al reclutamento dei pazienti con distrofia muscolare di Becker, potenzialmente eleggibili, per la partecipazione More...

By webmaster On lunedì, ottobre 9th, 2017
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Studio Osservazionale Sugli Aspetti Nutrizionali E Metabolici Nella DMD: È Operativo Il Questionario Sulle Abitudini Alimentari.

Avviata la prima parte dello studio osservazionale sugli aspetti nutrizionali e metabolici nella DMD finanziato da Parent Project onlus. Questa prima fase del progetto è focalizzata sull’indagine delle abitudini More...

By webmaster On giovedì, ottobre 5th, 2017
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Synpromics annuncia una collaborazione di ricerca sulla terapia genica con Solid Biosciences

EDINBURGH, Scozia, 20 Settembre 2017–(BUSINESS WIRE)–Synpromics Ltd, leader nel controllo dell’espressione genica, annuncia oggi una nuova collaborazione di ricerca con Solid Biosciences, LLC. Secondo More...

By webmaster On mercoledì, ottobre 4th, 2017
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Aggiornamento sulla richiesta di autorizzazione alla commercializzazione per Raxone® (idebenone 150 mg) nella Distrofia Muscolare di Duchenne (DMD)

Riceviamo e condividiamo una lettera di Santhera indirizzata a tutti i membri europei di UPPMD che ci aggiorna sulla richiesta di autorizzazione alla commercializzazione per Raxone nella Distrofia Muscolare di Duchenne.   Cari More...

By webmaster On mercoledì, ottobre 4th, 2017
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Santhera presenta i risultati e ospita il simposio sul declino della funzione respiratoria nella distrofia muscolare di Duchenne al Congresso Internazionale della World Muscle Society

Liestal, Svizzera, 3 ottobre 2017 – Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) annuncia che presenterà ulteriori dati provenienti dallo studio clinico con esito positivo di fase 3 DELOS nei pazienti con distrofia More...