Sviluppo di nuove versioni di microdistrofina per la distrofia muscolare di Duchenne

Diversi costrutti di microdistrofina sono attualmente oggetto di studi clinici per la Duchenne. Ricercatori dell’Università di Washington stanno ora sviluppando, e testando in modello animale, nuove versioni potenziate per superare alcune delle limitazioni funzionali incontrate finora di Gloria Antonini Le strategie di terapia genica che More...

by Fabiana Ruggiero | Published 7 giorni ago
By Fabiana Ruggiero On mercoledì, aprile 17th, 2019
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Editing genomico per la Duchenne

Eric Olson e Charles Gersbach, rispettivamente dell’UT Southwestern Medical Center di Dallas e della Duke University di Durham negli Stati Uniti, sono due tra i nomi più noti a livello internazionale nell’ambito More...

By Fabiana Ruggiero On giovedì, aprile 11th, 2019
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Sarepta annuncia i risultati positivi di casimersen nello studio di fase 3 ESSENCE

Sulla base dei risultati promettenti sui livelli di produzione di distrofina in pazienti trattati con casimersen, l’azienda statunitense Sarepta Therapeutics ha intenzione di programmare un incontro con la FDA More...

By Fabiana Ruggiero On venerdì, marzo 29th, 2019
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Nuova sottomissione all’EMA per idebenone

È prevista, per il secondo trimestre di quest’anno, la sottomissione all’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA), della richiesta per l’autorizzazione all’immissione in commercio condizionata (Conditional More...

By Fabiana Ruggiero On lunedì, marzo 11th, 2019
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Catabasis presenta i dati a supporto di edasalonexent come potenziale trattamento di base per la distrofia muscolare di Duchenne

L’azienda farmaceutica ha diffuso gli ultimi risultati riguardanti lo studio di fase 2 MoveDMD con edasalonexent, questi mostrano che il trattamento non influisce negativamente sulla crescita dei ragazzi e che More...

By Fabiana Ruggiero On lunedì, marzo 11th, 2019
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Solid Biosciences annuncia i dati preliminari sulla terapia genica SGT-001

L’azienda farmaceutica ha diffuso i dati preliminari dello studio IGNITE DMD ottenuti sui primi tre pazienti trattati con la dose più bassa descritta nel protocollo. I risultati, presentati anche durante la XVII More...

By Fabiana Ruggiero On venerdì, marzo 8th, 2019
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Aggiornamenti sullo studio clinico con l’inibitore della miostatina RG2606

Durante la XVII Conferenza Internazionale organizzata da Parent Project onlus, svoltasi a Roma lo scorso 16 e 17 Febbraio, l’azienda farmaceutica Roche ha fornito un aggiornamento sullo studio clinico SPITFIRE More...

By Fabiana Ruggiero On giovedì, marzo 7th, 2019
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Terapia genica per la Duchenne. Gli ultimi aggiornamenti dalla Conferenza Internazionale Parent Project

Sono tre gli studi clinici di terapia genica per la distrofia muscolare di Duchenne avviati, quasi simultaneamente, tra la fine del 2017 e l’inizio del 2018 e attualmente in corso negli Stati Uniti. L’obiettivo More...

By Fabiana Ruggiero On lunedì, marzo 4th, 2019
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XVII Conferenza Internazionale Parent Project: ecco i vincitori della Sessione Poster!

Visto il successo della scorsa edizione, anche quest’anno alla Conferenza Internazionale di Parent Project onlus si è svolta la Sessione Poster dedicata a giovani ricercatori e clinici che lavorano More...

By Fabiana Ruggiero On venerdì, marzo 1st, 2019
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Ultimi aggiornamenti da Capricor Therapeutics

L’azienda statunitense Capricor Therapeutics ha aggiornato a inizio febbraio la comunità Duchenne sullo studio clinico HOPE-2 di fase 2 con CAP-1002.  Lo studio, che sta valutando la sicurezza e l’efficacia More...