PTC Therapeutics lancia PRIORITY

Un programma per sostenere e premiare iniziative di ricerca innovativa sulle malattie genetiche rare   PTC Therapeutics ha lanciato oggi un programma annuale globale, chiamato PRIORITY,  ideato per erogare finanziamenti, attraverso enti di ricerca selezionati, a ricercatori e clinici del settore biomedico interessati a sviluppare progetti More...

by Fabiana Ruggiero | Published 2 settimane ago
By Fabiana Ruggiero On mercoledì, gennaio 30th, 2019
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Lo studio di fase 2/3 con Suvodirsen (WVE-210201) è stato selezionato per il programma pilota della FDA sui Disegni di trial Complessi e Innovativi (CID)

È tra i primi protocolli scelti per il programma pilota della Food and Drug Administration. Programma statunitense annunciato ad agosto 2018 con l’obiettivo di modernizzare la progettazione delle sperimentazioni More...

By Fabiana Ruggiero On giovedì, gennaio 24th, 2019
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Accesso precoce ai farmaci: nuove modalità per la Legge 326

A partire dal 11 gennaio 2019 sono cambiate le modalità per le richieste di accesso al Fondo Nazionale dell’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) istituito con la Legge 326/2003. Nel fondo AIFA istituito dalla More...

By Fabiana Ruggiero On lunedì, gennaio 21st, 2019
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Sarepta Therapeutics completa la sottomissione della richiesta NDA per l’approvazione accelerata di golodirsen in pazienti Duchenne trattabili con lo skipping dell’esone 53

Come preannunciato a marzo 2018, l’azienda statunitense ha completato la sottomissione della richiesta per un nuovo farmaco (New Dug Application – NDA) per ottenere l’approvazione accelerata di golodirsen More...

By Fabiana Ruggiero On giovedì, gennaio 17th, 2019
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Nuovi progressi nell’editing genomico CRISPR per la distrofia muscolare di Duchenne

La tecnica di editing genomico nota come CRISPR è un approccio rivoluzionario per il trattamento delle malattie genetiche. Tuttavia, questa metodologia deve ancora essere messa a punto prima di arrivare a More...

By Fabiana Ruggiero On martedì, dicembre 11th, 2018
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Exon skipping con WVE-210201: positivi i primi risultati dello studio clinico di fase 1

Con un comunicato stampa, diffuso il 6 dicembre, l’azienda statunitense Wave Life Sciences ha reso noti i primi risultati del suo studio clinico di fase 1 con WVE-210201 – l’oligo antisenso stereopuro More...

By Fabiana Ruggiero On martedì, dicembre 11th, 2018
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TAS-205, un inibitore della prostaglandina D2, potrebbe essere un nuovo candidato terapeutico per la DMD

  L’azienda giapponese Taiho Pharmaceuticals ha sviluppato una nuova molecola sperimentale, denominata TAS-205, che agisce come inibitore dell’enzima responsabile della produzione della prostaglandina D2 More...

By Fabiana Ruggiero On martedì, dicembre 11th, 2018
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Dieci cose da sapere sulla diagnosi preimpianto

  Si è svolto a Roma il Convegno dal titolo “Fertilità: diagnosi preimpianto per scoprire più di 10 mila malattie genetiche” durante il quale è stata presentata la Guida “Diagnosi preimpianto, More...

By Fabiana Ruggiero On giovedì, dicembre 6th, 2018
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Santhera: annunciato il diritto di licenza esclusiva per il farmaco vamorolone e forniti aggiornamenti riguardo alla richiesta di autorizzazione alla commercializzazione per idebenone

L’azienda svizzera Santhera Pharmaceuticals acquisisce il diritto di licenza esclusiva per vamorolone, la potenziale terapia sostitutiva dei glucocorticoidi sviluppata da ReveraGen.  La notizia arriva attraverso More...

By Fabiana Ruggiero On martedì, dicembre 4th, 2018
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AGGIORNAMENTO SUGLI STUDI CLINICI CON VAMOROLONE

Forniamo a seguire gli ultimi aggiornamenti sugli studi clinici con vamorolone, la potenziale terapia sostitutiva del cortisone sviluppata da ReveraGen che punta a eliminare gli effetti collaterali legati all’assunzione More...