Pubblicato il giorno: lun, 13 Lug 2015

BioMarin annuncia che l’FDA ha accettato la NDA per drisapersen per il trattamento della Distrofia Muscolare di Duchenne trattabile con lo skipping dell’esone 51

San Rafael, Calif., 29 giugno 2015 (GLOBE NEWSWIRE)—BioMarin Pharmaceutical Inc. (Nasdaq:BMRN) ha annunciato oggi che la statunitense Food and Drug Administration (FDA) ha accettato di revisionare la sottomissione di una New Drug Application (NDA) per drisapersen per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne (DMD) trattabile con lo skipping dell’esone 51, e la data stabilita  per prendere una decisione per la” Prescription Drug User Fee Act “ (PDUFA) è il 27 dicembre 2015. La FDA ha concesso per drisapersen lo stato di Revisione Prioritaria, questo stato viene concesso a quelle molecole che offrono un importante miglioramento nel trattamento, o che forniscono un trattamento li dove non esiste una terapia adeguata.
Nella comunicazione di deposito della FDA, l’agenzia ha informato la company che sta attualmente pianificando una riunione del comitato consultivo per discutere la richiesta. Non è stata fissata nessuna data per questa riunione. Drisapersen ha precedentemente ottenuto la designazione di Farmaco Orfano e lo stato “Fast Track”, così come le designazione di “Breakthrough Therapy” dalla FDA. Negli Stati Uniti la richiesta si basa su tre studi randomizzati controllati con placebo e due studi in aperto a lungo termine su più di 300 pazienti in cui alcuni ragazzi sono stati trattati per più di tre anni.

Camilla V. Simpson, Global Head of Regulatory Affairs, Pharmacovigilance di BioMarin ha dichiarato “Siamo impegnati nel portare una terapia significativa specificatamente per i pazienti con una particolare forma di Duchenne, ai pazienti di tutto il modo. Siamo entusiasti che BioMarin ha raggiunto questo importante step negli Stati Uniti, che arriva sulla scia della recente convalidazione della nostra richiesta europea per drisapersen. Ottenere lo stato di “Revisione Prioritaria” è la conferma dell’impegno di BioMarin nel fornire con urgenza trattamenti che vadano oltre la terapia di supporto e che affrontino la causa che sta alla base della patologia. Siamo grati ai ragazzi e alle loro famiglie che hanno partecipato ai nostri studi clinici, che ci hanno permesso di raggiungere questo importante traguardo per i pazienti Duchenne”.
Drisapersen è un oligonucleotide antisenso sperimentale candidato per il trattamento del più grande sottogruppo della DMD trattabile con lo skipping di un singolo esone. Drisapersen induce lo skipping dell’esone 51 della distrofina, fornendo potenzialmente un beneficio terapeutico ai pazienti DMD, per i quali lo skipping dell’esone 51 ripristina la corretta lettura della distrofina e che corrispondono a circa il 13% dei pazienti DMD. Negli Stati Uniti, si stima ci siano circa 2.000 i pazienti che potrebbero essere candidati per drisapersen.

Pat Furlong, Presidente e Fondatore di “Parent Project Muscular Dystrophy” ha dichiarato “Sin dalla fondazione di PPMD più di due decenni fa, ci siamo concentrati sul miglioramento del trattamento, della qualità di vita e delle prospettive a lungo termine per i ragazzi con la distrofia muscolare di Duchenne. Il compimento di questa tappa fondamentale regolatoria porta la comunità un passo avanti verso quella che potrebbe essere la prima terapia specifica nel trattamento della Duchenne negli Stati Uniti. Siamo fiduciosi che questo sia l’inizio di una nuova era di molti progressi medici che cambieranno il corso di questa devastante patologia “.

 

Traduzione a cura dell’Ufficio Scientifico di Parent Project Onlus

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