By Fabiana Ruggiero On lunedì, gennaio 21st, 2019
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Sarepta Therapeutics completa la sottomissione della richiesta NDA per l’approvazione accelerata di golodirsen in pazienti Duchenne trattabili con lo skipping dell’esone 53

Come preannunciato a marzo 2018, l’azienda statunitense ha completato la sottomissione della richiesta per un nuovo farmaco (New Dug Application – NDA) per ottenere l’approvazione accelerata di golodirsen More...

By Fabiana Ruggiero On giovedì, gennaio 17th, 2019
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Nuovi progressi nell’editing genomico CRISPR per la distrofia muscolare di Duchenne

La tecnica di editing genomico nota come CRISPR è un approccio rivoluzionario per il trattamento delle malattie genetiche. Tuttavia, questa metodologia deve ancora essere messa a punto prima di arrivare a More...

By Fabiana Ruggiero On martedì, gennaio 15th, 2019
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Un appello al Ministro Grillo sul non profit e sui farmaci orfani 

Parent Project onlus è una tra le oltre 50 realtà firmatarie di un appello rivolto al Ministro della Salute, Giulia Grillo, in relazione alle misure della nuova Legge di Bilancio che penalizzano due volte le More...

By Fabiana Ruggiero On giovedì, gennaio 10th, 2019
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Un pranzo insieme per combattere la distrofia

Domenica 27 gennaio, dalle ore 12.30, si svolgerà un pranzo solidale a sostegno di Parent Project, organizzato nell’ambito del Dys-Trophy Tour. L’iniziativa si terrà presso i locali della Cappella More...

By Fabiana Ruggiero On mercoledì, gennaio 9th, 2019
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Rassegna stampa “In viaggio con Luca”

Rassegna stampa “In viaggio con Luca”  More...

By Fabiana Ruggiero On martedì, gennaio 8th, 2019
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“Le vere ricchezze” in scena a Treviso per combattere la distrofia

  Un appuntamento per sostenere la ricerca sulla distrofia muscolare di Duchenne e Becker   Sabato 19 gennaio 2019 Auditorium “Luigi Stefanini” Viale 3° Armata, 35 – Treviso Ore 20.45 Ingresso More...

By Fabiana Ruggiero On venerdì, gennaio 4th, 2019
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XVII Conferenza Internazionale Sulla Distrofia Muscolare Di Duchenne E Becker

Ergife Palace Hotel, Roma 15 – 17 febbraio 2019 La conferenza annuale di Parent Project onlus è un appuntamento unico per le famiglie e le persone affette dalla Duchenne, company farmaceutiche, i principali More...

By Fabiana Ruggiero On sabato, dicembre 22nd, 2018
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Chiusura uffici nelle festività natalizie

In occasione delle festività natalizie, gli uffici dell’associazione saranno chiusi nei giorni 24, 27 e 28 dicembre e riapriranno mercoledì 2 gennaio 2019. Auguri di buone feste da Parent Project!  More...

By Fabiana Ruggiero On martedì, dicembre 11th, 2018
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Exon skipping con WVE-210201: positivi i primi risultati dello studio clinico di fase 1

Con un comunicato stampa, diffuso il 6 dicembre, l’azienda statunitense Wave Life Sciences ha reso noti i primi risultati del suo studio clinico di fase 1 con WVE-210201 – l’oligo antisenso stereopuro More...

By Fabiana Ruggiero On martedì, dicembre 11th, 2018
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TAS-205, un inibitore della prostaglandina D2, potrebbe essere un nuovo candidato terapeutico per la DMD

  L’azienda giapponese Taiho Pharmaceuticals ha sviluppato una nuova molecola sperimentale, denominata TAS-205, che agisce come inibitore dell’enzima responsabile della produzione della prostaglandina D2 More...